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Seltene Erkrankungen machen etwa ein Viertel aller weltweit vorkommenden Erkrankungen aus – und sind damit in ihrer Gesamtheit so häufig wie die großen Volkskrankheiten. Seit 2008 ist der 28. Februar „Tag der Seltenen Erkrankungen“ – um Aufmerksamkeit zu schaffen und die Versorgung Betroffener zu verbessern.
Arzneimittel gegen seltene Leiden müssen bei Markteintritt in Deutschland nicht das reguläre Nutzenbewertungsverfahren durchlaufen. Dieses Vorgehen soll helfen, die Orphan-Drug-Entwicklung zu fördern. Doch ist es gerechtfertigt, ihnen einen fiktiven Zusatznutzen zu bescheinigen? Eine aktuelle Auswertung von Mitarbeitern des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) lässt an dem Vorgehen zweifeln.
Die im Frühjahr 2018 zugelassene Stammzelltherapie mit Darvadstrocel (Alofisel®) für komplexe, perianale Fisteln bei Morbus Crohn hat einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen bescheinigt bekommen. Da es sich bei Darvadstrocel um ein Orphan Drug handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt – solange ein Jahresumsatz von 50 Mio EUR nicht überschritten wird. In der Nutzenbewertung ging es daher vor allem um die Kostenanalyse. Weiterlesen „Perianale Fisteln bei Morbus Crohn: Stammzelltherapie mit Zusatznutzen“