Neue Arzneimittel 2022 - Pharmakotherapie

Zum Jahresende fassen wir unserer Tradition folgend die in Europa erfolgten Neuzulassungen der letzten zwölf Monate zusammen.

180 Neuzulassungen und Zulassungserweiterungen

Von Amvuttra bis Zokinvy: Im Jahr 2022 empfahl der Ausschuss für Human-Arzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) insgesamt 89 neue Arzneimittel zur Zulassung, darunter

29 neue (Non-Orphan) Arzneimittel (2021: 39)
25 Orphan-Drugs (2021: 25)
8 Biosimilars (2021: 7)
27 Generika (2021: 18)

Hinzu kamen 91 Zulassungserweiterungen (2021: 94), die sich auf 62 Arzneimittel verteilten. Zurückgezogen wurden 16 Arzneimittel. Für drei Arzneimittel sprach sich das CHMP gegen die Zulassung aus.

Weniger neue Arzneimittel gegen Corona

Im dritten Pandemiejahr sind die Neuzulassungen rund um COVID-19 etwas zurückgegangen. Mit zwei neuen Impfstoffen in 2022 sind in Europa inzwischen sieben Corona-Impfstoffe zugelassen. Hinzu kommen Anpassungen der bestehenden Impfstoffe an neue Virusvarianten.

Zur Vorbeugung und/oder Behandlung von COVID-19 wurden seit Beginn der Pandemie acht Arzneimittel zugelassen: Anakinra, Regdanvimab, Tocilizumab, Casirivimab/Imdevimab, Remdesivir und Sotrovimab sowie neu seit 2022 Tixagevimab/Cilgavimab (Evusheld) und Nirmatrelvir/Ritonavir (Paxlovid) – das erste oral einzunehmende antivirale Arzneimittel, das in der EU zur Behandlung von COVID-19 empfohlen wurde.

Jenseits von Corona

Der Bereich Onkologie/Hämatologie ist weiterhin derjenige mit den meisten Neuzulassungen und Indikationserweiterungen, gefolgt vom Bereich Infektiologie.

Zur Behandlung von Typ-2-Diabetes wurde mit Tirzepatid der erste duale GIP/GLP-1-Rezeptoragonist („Twinkretin“) und damit der erste Vertreter einer neuen Medikamenten-Klasse zugelassen. Er könnte in Zukunft, wie Semaglutid, auch zur Gewichtskontrolle bei Adipositas zugelassen werden.

Im Bereich der seltenen Leiden gab es nahezu genauso viele Neuzulassungen wie bei den „Non-Orphans“. So steht seit 2022 mit Eladocagen exuparvovec die erste zugelassene Behandlung für Patienten mit schwerem Mangel an aromatischer L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC) zur Verfügung. Mit Valoctocogen roxaparvovec steht zudem eine erste Gentherapie für Patienten mit Hämophilie A zur Verfügung. Im Dezember empfahl die EMA mit Etranacogen dezaparvovec außerdem die erste Gentherapie zur Hämophilie-B-Behandlung (die Zulassung durch die Europäische Kommission steht jedoch noch aus).

Mit den Gentherapien und der Neugestaltung der Nomenklatur monoklonaler Antikörper zeigt sich, dass mit zunehmender Komplexizität der Arzneimittel auch die Komplexizität der Arzneimittel-Namen steigt, die mitunter Zungenbrechern gleichen.

Einfacher geht es in Sachen Namensgebung bei den Generika vonstatten – meistens wird einfach der Firmenname an den Arzneistoff gehängt. Von Amifampridin, Betain Anhydrous, Dimethylfumarat, Ertapenem, Ganirelix, Pemetrexed, Pirfenidon, Plerixafor, Sitagliptin, Sitagliptin/Metformin, Sorafenib, Sugammadex, Teriflunomid sowie Vildagliptin/Metformin gab es 2022 neue Generika-Präparate. Unter den zugelassenen Biosimilars waren Bevacizumab-, Pegfilgrastim-, Ranibizumab- und Teriparatid-Präparate.

Die Neuzulassungen im Einzelnen

Orphan-Drugs sind mit Sternchen (*) gekennzeichnet.

Angeborene Fehlbildungen, Deformitäten und Chromosomenanomalien

Maralixibatchlorid (Livmarli, Mirum Pharmaceuticals) zur Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS) ab einem Alter von zwei Monaten (*)

Atmungssystem

Formoterolfumaratdihydrat/Glycopyrronium/Budesonid (Riltrava Aerosphere, AstraZeneca) zur Erhaltungstherapie bei chronisch obstruktiver Lungenerkrankung (COPD) bei Erwachsenen, deren Erkrankung nicht ausreichend kontrolliert wird
Tezepelumab (Tezspire, AstraZeneca) als zusätzliche Erhaltungstherapie bei Patienten ab 12 Jahren mit schwerem Asthma

Auge

Faricimab (Vabysmo, Roche) zur Behandlung von Erwachsenen mit neovaskulärer (feuchter) altersbedingter Makuladegeneration (nAMD) und Sehbehinderung durch diabetisches Makulaödem (DME)

Blutbildendes und Immunsystem

Eptacog beta (Cevenfacta, Laboratoire Francais du Fractionnement et des Biotechnologies), Blutgerinnungsfaktor VII für Patienten ab 12 Jahren zur Behandlung von Blutungsepisoden und zur Vorbeugung von Blutungen bei angeborener Hämophilie
Mitapivat (Pyrukynd, Agios Netherlands) zur Behandlung von Pyruvatkinase-Mangel bei erwachsenen Patienten (*)
Sutimlimab (Enjaymo, Genzyme Europe) zur Behandlung der hämolytischen Anämie bei erwachsenen Patienten mit Kälteagglutinin-Krankheit (*)
Valoctocogen roxaparvovec (Roctavian, BioMArin) als erste Gentherapie zur Behandlung von schwerer Hämophilie A (*)
Voxelotor (Oxbryta, Global Blood Therapeutics Netherlands) zur Behandlung der hämolytischen Anämie (*)

Endokrine, Ernährungs- und Stoffwechselkrankheiten

Finerenon (Kerendia, Bayer) zur Behandlung einer chronischen Nierenerkrankung (Stadium 3 und 4 mit Albuminurie) im Zusammenhang mit Typ-2-Diabetes bei Erwachsenen
Fosdenopterin (Nulibry, Comharsa Life Sciences) als Substratersatz bei Patienten mit Molybdän-Cofaktor-Mangel (MoCD) Typ A (*)
Ionafarnib (Zokinvy, EigerBio), Farnesyltransferase-Inhibitor zur Behandlung von Patienten ab 12 Monaten mit einer genetisch gesicherten Diagnose des Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndroms oder einer progeroiden Laminopathie, die entweder mit einer heterozygoten LMNA-Mutation mit Akkumulation Progerin-ähnlicher Proteine oder einer homozygoten oder heterozygoten ZMPSTE24–Mutation einhergeht (*)
Octreotid (Mycapssa, Amryt Pharmaceuticals) zur Behandlung der Akromegalie (*)
Olipudase alfa (Xenpozyme, Genzyme) zur Behandlung von Manifestationen des Säure-Sphingomyelinase-Mangels (ASMD) außerhalb des Zentralnervensystems (Niemann-Pick-Krankheit) (*)
Semaglutid (Wegovy, Novo Nordisk) zum Gewichtsmanagement bei Menschen mit Adipositas oder Übergewicht und anderen damit verbundenen Erkrankungen, unter dem Namen Ozempic bereits zur Behandlung des unzureichend kontrollierten Diabetes mellitus Typ 2 zugelassen
Tirzepatid (Mounjaro, Eli Lilly), dualer Rezeptoragonist des Glucose-abhängigen insulinotropen Polypeptids (GIP) und des Glucagon-like Peptide 1 (GLP-1) zur Behandlung von Erwachsenen mit unzureichend kontrolliertem Typ-2-Diabetes als Ergänzung zu Diät und Bewegung
Vutrisiran (Amvuttra, Alnylam) zur Behandlung der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei Erwachsenen mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 (*)

Gutartige Neubildungen

Linzagolix-Cholin (Yselty, ObsEva Ireland) zur Behandlung mittelschwerer bis schwerer Symptome von Uterusmyomen bei erwachsenen Frauen im gebärfähigen Alter

Hämatologie/Onkologie

Asciminib (Scemblix, Novartis) zur Behandlung von vorbehandelten Erwachsenen mit Philadelphia-Chromosom-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP) (*)
Capmatinib (Tabrecta, Novartis) zur Behandlung von Erwachsenen mit fortgeschrittenem nichtkleinzelligem Bronchialkarzinom (NSCLC) mit Veränderungen, die zu einem Überspringen des Gen-Exons 14 (METex14) des mesenchymalen epithelialen Übergangsfaktors führen und die nach vorheriger Behandlung mit Immuntherapie und/oder platinbasierter Chemotherapie eine systemische Therapie benötigen
Ciltacabtagen autoleucel (Carvykti, Janssen-Cilag) zur Behandlung von Erwachsenen mit rezidiviertem/refraktärem multiplem Myelom, die mindestens drei vorherige Therapien erhalten haben, darunter ein immunmodulatorisches Mittel, einen Proteasom-Inhibitor und einen Anti-CD38-Antikörper (*)
Enfortumab Vedotin (Padcev, Astellas Pharma) bei lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Urothelkarzinom
Lisocabtagen maraleucel (Breyanzi, Bristol Myers Squibb) zur Behandlung von Erwachsenen mit rezidiviertem oder refraktärem diffusem großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL), primär mediastinalem großzelligem B-Zell-Lymphom (PMBCL) und follikulärem Lymphom Grad 3B (FL3B) nach mindestens zwei vorangegangenen Therapien (*)
Lutetium(¹⁷⁷Lu)Vipivotidtetraxetan (Pluvicto, Novartis) zur Behandlung von Erwachsenen mit progressivem PSMA-positivem metastasiertem Prostatakarzinom in Kombination mit einer Androgendeprivationstherapie
Melphalan flufenamid (Pepaxti, Oncopeptides) zur Behandlung Erwachsener mit refraktärem multiplem Myelom (*)
Mosunetuzumab (Lunsumio, Roche) zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem follikulärem Lymphom (*)
Relatimab/Nivolumab (Opdualag, BMS) zur Erstlinienbehandlung des fortgeschrittenen (nicht resezierbaren oder metastasierten) Melanoms bei Patienten ab 12 Jahren
Relugolix (Orgovyx, Myovant Sciences), GnRH(Gonadotropin-Releasing Hormone)-Rezeptorantagonist zur Behandlung von Erwachsenen mit fortgeschrittenem hormonsensitivem Prostatakarzinom
Sotorasib (Lumykras, Amgen) zur Behandlung von nichtkleinzelligem Lungenkrebs bei Patienten mit KRASG12C-Mutation
Tebentafusp (Kimmtrak, Immunocore) als Monotherapie zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit inoperablem oder metastasiertem Aderhautmelanom mit humanem Leukozyten-Antigen (HLA) A*02:01 (*)
Teclistamab (Tecvayli, Janssen-Cilag) als Monotherapie für die Behandlung von Erwachsenen mit rezidiviertem und refraktärem multiplem Myelom, die mindestens drei vorherige Therapien erhalten haben (*)
Tepotinib (Tepmetko, Merck) zur Behandlung des fortgeschrittenen NSCLC mit Veränderungen des mesenchymalen epithelialen Übergangsfaktor-Gens Exon 14 (METex14)

Haut/Unterhaut

Birkenrindenextrakt (Filsuvez, Amryt Pharmaceuticals) zur Behandlung partieller Wunden im Zusammenhang mit dystrophischer und junktionaler Epidermolysis bullosa bei Patienten ab 6 Monaten (*)
Spesolimab (Spevigo, Boehringer Ingelheim) als Monotherapie zur Behandlung von Schüben bei erwachsenen Patienten mit generalisierter pustulöser Psoriasis

Infektionskrankheiten

COVID-19-Impfstoff (Valneva, Valneva Austria) zur Grundimmunisierung von Personen im Alter von 18 bis 50 Jahren
COVID-19-Auffrischimpfstoff (Vidprevtyn Beta, Sanofi Pasteur) zur Auffrischimpfung für Personen ab 18 Jahren, die bereits einen mRNA- oder adenoviralen Vektor-COVID-19-Impfstoff erhalten haben
Dengue-Impfstoff (Qdenga, Takeda) zur Vorbeugung von Denguefieber bei Personen ab vier Jahren
Hepatitis-B-Impfstoff (PreHevbri, VBI Vaccines) zur aktiven Immunisierung gegen Infektionen, die durch alle bekannten Subtypen des Hepatitis-B-Virus bei Erwachsenen verursacht werden
Lenacapavir (Sunlenca, Gilead) in Kombination mit anderen antiretroviralen Arzneimitteln für die Behandlung von Erwachsenen mit multiresistenter HIV-1-Infektion, für die es ansonsten nicht möglich ist, ein supprimierendes antivirales Regime aufzubauen
Maribavir (Livtencity, Takeda) zur Behandlung von Infektionen mit dem Cytomegalie-Virus (CMV) und/oder Erkrankungen, die gegenüber einer oder mehreren vorherigen Therapien, einschließlich Ganciclovir, Valganciclovir, Cidofovir oder Foscarnet, refraktär (mit oder ohne Resistenz) sind, nach hämatopoetischer Stammzell- oder Organtransplantation (*)
Nirmatrelvir/Ritonavir (Paxlovid, Pfizer) zur Behandlung von COVID-19 bei Erwachsenen, die keinen Sauerstoff benötigen und die ein erhöhtes Risiko für einen schweren Verlauf haben
Nirsevimab (Beyfortus, AstraZeneca) zur Prävention von Respiratory-Syncytial-Virus (RSV)-Erkrankungen der unteren Atemwege bei Neugeborenen und Säuglingen während ihrer ersten RSV-Saison
Pneumokokken-Polysaccharid-Konjugatimpfstoff (Apexxnar, Pfizer) zur aktiven Immunisierung bei Personen ab 18 Jahren zur Vorbeugung von invasiven Erkrankungen und Lungenentzündungen, die durch Streptococcus pneumoniae verursacht werden
Tecovirimat (Tecovirimat SIGA, SIGA) zur Behandlung der Orthopoxvirus-Erkrankung (Pocken)
Tixagevimab/Cilgavimab (Evusheld, AstraZeneca) zur Prävention von COVID-19 bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 40 kg vor einer möglichen SARS-CoV-2-Exposition

Muskel-Skelett-System und Bindegewebe

Anifrolumab (Saphnelo, AstraZeneca) als Zusatztherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit trotz Standardtherapie mittelschwerem bis schwerem, aktivem Autoantikörper-positivem systemischem Lupus erythematodes
Avacopan (Tavneos, Vifor) zur Behandlung erwachsener Patienten mit schwerer, aktiver Granulomatose mit Polyangiitis oder mikroskopischer Polyangiitis (*)
Lonapegsomatropin (Skytrofa, Ascendis Pharma) zur Behandlung von Wachstumsstörungen bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 3 bis 18 Jahren mit unzureichender endogener Wachstumshormonsekretion (*)
Somatrogon (Ngenla, Pfizer) zur Behandlung von Jugendlichen und Kindern ab 3 Jahren mit Wachstumsstörungen aufgrund unzureichender Wachstumshormonausschüttung (*)
Voclosporin (Lupkynis, Otsuka) in Kombination mit Mycophenolatmofetil zur Behandlung von Erwachsenen mit aktiver Lupusnephritis, einer durch systemischen Lupus erythematodes verursachten Glomerulonephritis, der Klassen III, IV oder V

Nervensystem

Daridorexant (Quviviq, Idorsia Pharmaceuticals) zur Behandlung von Erwachsenen mit Schlaflosigkeit mit seit mindestens drei Monaten bestehender Symptomatik und erheblicher Beeinträchtigung tagsüber
Efgartigimod alfa (Vyvgart, Argenx) als Zusatztherapie zur Standardtherapie bei Erwachsenen mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG) (*)
Eladocagen exuparvovec (Upstaza, PTC Therapeutics) als erste zugelassene Behandlung für Patienten mit schwerem Mangel an aromatischer L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC) (*)
Eptinezumab (Vyepti, Lundbeck) zur Migräneprophylaxe bei Erwachsenen mit mindestens vier Migränetage pro Monat
Inebilizumab (Uplizna, Horizon Therapeutics) zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit Neuromyelitis-optica-Spektrumerkrankungen (*)
Lasmiditan (Rayvow, Eli Lilly) zur Akutbehandlung der Kopfschmerzphase von Migräneanfällen mit oder ohne Aura bei Erwachsenen
Rimegepant (Vydura, Biohaven Pharmaceutical), CGRP(Calcitonin Gene-Related Peptide)-Antagonist zur Prophylaxe episodischer Migräne und zur Akutbehandlung von Migräne bei Erwachsenen mit oder ohne Aura

Urogenitalsystem

Difelikefalin (Kapruvia, Vifor Fresenius Medical Care) zur Behandlung von mittelschwerem bis schwerem Juckreiz im Zusammenhang mit einer chronischen Nierenerkrankung bei erwachsenen Patienten unter Hämodialyse

Sonstiges

Glucarpidase (Voraxaze, Serb) zur Verringerung der toxischen Plasmakonzentration von Methotrexat bei Erwachsenen und Kindern mit verzögerter Methotrexat-Elimination oder bei Gefahr einer Methotrexat-Toxizität (*)
Gozetotid (Locametz, Novartis) für den Nachweis von prostataspezifischen Membranantigen (PSMA)-positiven Läsionen mittels Positronen-Emissions-Tomographie (PET) bei Erwachsenen
Lutetium(¹⁷⁷Lu)chlorid (Lutetium (¹⁷⁷Lu) chloride Billev, Billev Pharma) zur radioaktiven In-vitro-Markierung von speziell dafür entwickelten Arzneimitteln, die dann die Radioaktivität z. B. an die Stelle eines Tumors transportieren

Zulassungerweiterungen

Erweiterungen der Indikationen gab es für folgende bereits zugelassene Arzneimittel:

Abemaciclib (Verzenios, Eli Lilly), Atezolizumab (Tecentriq, Roche), Avapritinib (Ayvakyt, Blueprint Medicines), Axicabtagen ciloleucel (Yescarta, Kite Pharma), Baricitinib (Olumiant, Eli Lilly), Bictegravir/Emtricitabin/Tenofoviralafenamid (Biktarvy, Gilead Sciences), Brexcabtagen Autoleucel (Tecartus, Kite Pharma), Brivaracetam (Briviact, UCB Pharma), Brolucizumab (Beovu, Novartis), Bupivacain (Exparel liposomal, Pacira Ireland), Burosumab (Crysvita, Kyowa Kirin), Cabozantinib (Cabometyx, Ipsen Pharma), Ceftolozan/Tazobactam (Zerbaxa, MSD), Cemiplimab (Libtayo, Regeneron), Corifollitropin alfa (Elonva, N. V. Organon), COVID-19-Impfstoff (Nuvaxovid, Novavax), COVID-19-Impfstoff (Spikevax, Moderna) , Crizotinib (Xalkori, Pfizer), Dalbavancin (Xydalba, AbbVie), Dapagliflozin (Edistride und Forxiga, AstraZeneca), Dimethylfumarat (Tecfidera, Biogen Netherlands), Dolutegravir/Lamivudin/Abacavir (Triumeq, ViiV Healthcare), Doravirin (Pifeltro, MSD), Doravirin/Lamivudin/Tenofovir disoproxil (Delstrigo, MSD), Dupilumab (Dupixent, Sanofi-Aventis), Durvalumab (Imfinzi, AstraZeneca), Eltrombopag (Revolade, Novartis), Elvitegravir/Cobicistat/Emtricitabin/Tenofoviralafenamid (Genvoya, Gilead), Emicizumab (Hemlibra, Roche), Empagliflozin (Jardiance, Boehringer Ingelheim), Eptacog alfa (NovoSeven, Novo Nordisk), Exenatid (Bydureon, AstraZeneca), Fenfluramin (Fintepla, Zogenix), Finerenon (Kerendia, Bayer), Ibrutinib (Imbruvica, Janssen-Cilag), Insulin lispro (Lyumjev, Eli Lilly), Ipilimumab (Yervoy, BMS), Lacosamid (Vimpat, Lacosamid UCB, UCB Pharma), Lipegfilgrastim (Lonquex, Teva), Nivolumab (Opdivo, BMS), Olaparib (Lynparza, AstraZeneca), Ospemifen (Senshio, Shionogi), Pembrolizumab (Keytruda, MSD), Pneumokokken-Polysaccharid-Konjugat-Impfstoff (Vaxneuvance, MSD), Pocken-/Affenpockenimpfstoff (Imvanex, Bavarian Nordic), Polatuzumab vedotin (Polivy, Roche) (*), Ravulizumab (Ultomiris, Alexion), Remdesivir (Veklury, Gilead Sciences), Risankizumab (Skyrizi, AbbVie), Ruxolitinib (Jakavi, Novartis), Secukinumab (Cosentyx, Novartis), Selinexor (Nexpovio, Karyopharm), Selpercatinib (Retsevmo, Eli Lilly), Setmelanotid (Imcivree, Rhythm), Tadalafil (Adcirca, Eli Lilly), Tisagenlecleucel (Kymriah, Novartis) (*), Tixagevimab/Cilgavimab (Evusheld, AstraZeneca), Tofacitinib (Xeljanz, Pfizer), Tralokinumab (Adtralza, LEO Pharma), Trastuzumab deruxtecan (Enhertu, Daiichi Sankyo), Upadacitinib (Rinvoq, AbbVie), Zanubrutinib (Brukinsa, BeiGene)

Zulassung für Anfang 2023 zu erwarten

Für einige weitere Arzneimittel hat der CHMP das positive Votum bis Ende 2022 ausgesprochen, die Zustimmung der Europäischen Kommission stand bei Redaktionsschluss jedoch noch aus:

Abaloparatid (Eladynos, Radius Health) zur Behandlung von Osteoporose bei postmenopausalen Frauen mit erhöhtem Frakturrisiko
Cipaglucosidase alfa (Pombiliti, Amicus Therapeutics) zur Behandlung der Glykogenspeicherkrankheit Typ II (Morbus Pompe) (*)
Etranacogen dezaparvovec (Hemgenix, CSL Behring) als erste Gentherapie zur Behandlung von schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (*)
Loncastuximab Tesirin (Zynlonta, ADC Therapeutics) zur Behandlung von Erwachsenen mit rezidiviertem oder refraktärem diffusem großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) und hochgradigem B-Zell-Lymphom (HGBL) nach zwei oder mehr systemischen Therapien (*)
Tabelecleucel (Ebvallo, Atara Biotherapeutics) als Monotherapie zur Behandlung von Patienten ab 2 Jahren, bei denen infolge der Immunsuppression nach einer soliden Organtransplantation oder Knochenmarktransplantation eine schwerwiegende Komplikation namens EBV+ PTLD (Epstein-Barr-Virus-positive, posttransplantäre lymphoproliferative Erkrankung) auftritt und diese nach mindestens einer vorangegangenen Therapie rezidivierend oder refraktärer ist (*)
Tremelimumab (AstraZeneca) zur Behandlung von metastasiertem nichtkleinzelligem Lungenkrebs (Tremelimumab AstraZeneca) und zur Behandlung von Leberkrebs (Imjudo), jeweils in Kombination mit Durvalumab und Platin-basierter Chemotherapie

Von der Zulassungsempfehlung des CHMP bis zur endgültigen Entscheidung der Europäischen Kommission sowie der Publikation des abschließenden Berichts (European public assessment report, EPAR) vergehen in der Regel einige Wochen, sodass die Anzahl der tatsächlich erfolgten EU-Zulassungen in einem Jahr nicht mit der Anzahl der Zulassungsempfehlungen übereinstimmen muss.

Keine Gewähr auf Vollständigkeit.