Viele neue Arzneimittel 2021

Veröffentlicht am von majachrist

2021 war ein spannendes Jahr in Sachen Arzneimittelzulassungen. Zum Jahresende fassen wir auf dem Pharmakotherapie-Blog unserer Tradition folgend die in Europa erfolgten Neuzulassungen der letzten 12 Monate zusammen.

180 Neuzulassungen und Zulassungserweiterungen

Der Ausschuss für Human-Arzneimittel CHMP der Europäischen Arzneimittelagentur EMA empfahl im Jahr 2021 zur Zulassung

  • 39 neue Arzneimittel (2019: 31; 2020: 38),
  • 25 Orphan-Drugs (2019: 10; 2020: 24),
  • 7 Biosimilars (2019: 5; 2020: 12),
  • 18 Generika (2019: 20; 2020: 22) und
  • 5 Impfstoffe.

Zu diesen >90 Neuzulassungen kommen fast genauso viele Zulassungserweiterungen (2019: 60; 2020: 83; 2021: 89). Zurückgezogen wurden acht Arzneimittel (2019: 12; 2020: 16). Für fünf Arzneimittel sprach der CHMP keine Zulassungsempfehlung aus.

Unter den zugelassenen Biosimilars waren Adalimumab, Bevacizumab, Insulin aspart und Ranibizumab.

Arzneimittelmarkt rund um Corona wächst langsam, aber stetig

Im Bereich COVID-19 nahmen die Neuzulassungen – sowohl in Bezug auf die Prävention als auch in Bezug auf die Behandlung – deutlich an Fahrt auf. Nach Comirnaty als erstem Impfstoff gegen COVID-19 Ende 2020 folgten gleich zum Jahresbeginn 2021 Spikevax und Vaxzevria. Vergangene Woche kam dann noch Nuvaxovid hinzu. Für Kinder und Jugendliche wird zurzeit nur Comirnaty empfohlen, obgleich Spikevax ab 12 Jahren zugelassen ist.

Zur Prävention von COVID-19 kann seit einiger Zeit das Antikörper-Duo Casirivimab/Imdevimab (Ronapreve) eingesetzt werden, wenn mit einem schweren Verlauf der Erkrankung gerechnet wird. Zudem ist es zur Behandlung von COVID-19 zugelassen und ergänzt damit das Behandlungsspektrum aus Regdanvimab (Regkirona) und Sotrovimab (Xevudy) sowie Anakinra (Kineret) und Tocilizumab (RoActemra), die eine Zulassungerweiterung bekommen haben.

Nach Remdesivir (Veklury), das inzwischen ebenfalls eine Zulassungserweiterung für Patienten ohne Sauerstoffbedarf erhielt, sind damit zur Behandlung von COVID-19 sechs Arzneimittel in Europa zugelassen, hinzu kommen Dexamethason und weitere, noch im Zulassungsprozess befindliche Wirkstoffe.

Gab es Highlights jenseits von Corona?

Mit Selinexor wurde das erste Arzneimittel einer neuen Wirkstoffklasse zugelassen. Die Substanz ist ein reversibler kovalenter selektiver Inhibitor des Kernexports (SINE), der spezifisch Exportin 1 (XPO1) blockiert. XPO1 ist ein wesentlicher Mediator des nukleären Exports vieler Proteine, darunter auch Tumorsuppressorproteine (TSP), Wachstumsregulatoren und mRNA von wachstumsfördernden (onkogenen) Proteinen.

Zudem wurden 2021 wieder zahlreiche Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drugs) zugelassen, darunter auch für verschiedene Stoffwechselstörungen. Mit Risdiplam ergänzt nun ein oraler Wirkstoff das Therapiespektrum bei spinaler Muskelatrophie (SMA).

Die Neuzulassungen im Einzelnen

Angeborene Fehlbildungen, Deformitäten und Chromosomenanomalien

  • Vosoritid (Voxzogo, BioMarin) zur Behandlung von Patienten ab 2 Jahren mit Achondroplasie, der häufigsten Form von angeborenem Kleinwuchs, wenn die Epiphysen nicht geschlossen sind (*)

Atmungssystem

  • Salmeterol/Fluticason (BroPair Spiromax und Seffalair Spiromax, Teva) zur regelmäßigen Behandlung von Asthma bronchiale bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren zugelassen werden.

Blutbildendes und Immunsystem

  • Berotralstat (Orladeyo, BioCryst) zur routinemäßigen Prävention von wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems ab 12 Jahren (*)
  • Pegcetacoplan (Aspaveli, Swedish Orphan Biovitrum) zur Behandlung erwachsener Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (*)
  • Relugolix/Estradiol/Norethisteronacetat(Ryeqo, Gedeon Richter) zur Behandlung von Symptomen durch Uterusmyome bei erwachsenen Frauen im gebärfähigen Alter
  • Selumetinib (Koselugo, AstraZeneca) zur Behandlung von pädiatrischen Patienten mit plexiformen Neurofibromen (PN) der Neurofibromatose Typ 1 (NF1) (*)

Endokrine, Ernährungs- und Stoffwechselkrankheiten

  • Alglucosidase alfa (Nexviadyme, Genzyme Europe) zur Langzeit-Enzymersatztherapie zur Behandlung von Patienten mit Morbus Pompe (*)
  • Elivaldogen autotemcel (Skysona, Bluebird Bio), Gentherapie zur Behandlung der frühen zerebralen Adrenoleukodystrophie (CALD) bei Patienten unter 18 Jahren mit einer ABCD1-Genmutation (*)
  • Evinacumab (Evkeeza, Regeneron) als Ergänzung zu Diät und anderen LDL-Cholesterol-senkenden Therapien bei homozygoter familiärer Hypercholesterinämie, ab 12 Jahren
  • Hydrocortison (Efmody, Diurnal Europe) zur Behandlung der angeborenen Nebennierenhyperplasie (CAH) ab 12 Jahren (*)
  • Setmelanotid (Imcivree, Rhythm Pharmaceuticals) für die Behandlung von Adipositas und zur Kontrolle des Hungergefühls bei Patienten ab 6 Jahren mit der nachgewiesenen genetischen Störung Pro-Opiomelanocortin(POMC)-Mangel – einschließlich Proproteinkonvertase-Subtilisin/Kexin-Typ-1-Mangel (PCSK1) – und Leptinrezeptor(LEPR)-Mangel (*)
  • Somapacitan (Sogroya, Novo Nordisk), Somatropin-Agonist zum Ersatz des endogenen Wachstumshormons (GH) bei Erwachsenen mit Wachstumshormonmangel (AGHD) (*)

Hämatologie/Onkologie

  • Amivantamab (Rybrevant, Janssen-Cilag) bei nichtkleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC) mit aktivierenden epidermalen Wachstumsfaktor-Rezeptor(EGFR)-Exon-20-Insertionsmutationen
  • Azacitidin (Onureg, Celgene) als Erhaltungstherapie bei erwachsenen Patienten mit akuter myeloischer Leukämie (AML). Neu ist die orale Darreichungsform.
  • Dostarlimab (Jemperli, GSK) als Monotherapie bei erwachsenen Patientinnen mit rezidiviertem oder fortgeschrittenem Endometriumkarzinom mit dMMR/MSI-H (mismatch repair deficient/microsatellite instability-high)
  • Duvelisib (Copiktra, Verastem Europe), PI3K-Hemmer, zur Behandlung Erwachsener mit rezidivierter oder refraktärer chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) sowie follikulärem Lymphom (FL)
  • Idecabtagen vicleucel (Abecema, Bristol Myers Squibb), Gentherapie zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem und refraktärem multiplem Myelom (*)
  • Pemigatinib (Pemazyre®, Incyte) als Monotherapie für die Behandlung von Erwachsenen mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem refraktärem Gallengangskarzinom mit einer Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor-2(FGFR2)-Fusion oder einem FGFR2-Rearrangement
  • Pralsetinib (Gavreto, Roche) als Monotherapie zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit Rearranged-during-Transfection (RET)-Fusions-positivem fortgeschrittenem nichtkleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC)
  • Ripretinib (Qinlock, Deciphera Pharmaceuticals) zur Behandlung von Erwachsenen mit fortgeschrittenem gastrointestinalem Stromatumor (GIST) (*)
  • Sacituzumab Govitecan (Trodelvy, Gilead) zur Behandlung von inoperablem oder metastasiertem tripelnegativem Brustkrebs
  • Selinexor (Nexpovio, Karyopharm) zur Behandlung des multiplen Myeloms bei intensiv vorbehandelten erwachsenen Patienten (*)
  • Tafasitamab (Minjuvi, Incyte Biosciences) zur Behandlung von Erwachsenen mit rezidiviertem oder refraktärem diffusem B-Zell-Lymphom (*)
  • Zanubrutinib (Brukinsa, BeiGene) als Monotherapie zur Behandlung von Erwachsenen mit Waldenström-Makroglobulinämie (*)

Haut/Unterhaut

  • Abrocitinib (Cibinqo, Pfizer) bei atopischer Dermatitis
  • Bimekizumab (Bimzelx, UCB Pharma) zur Behandlung von mittelschwerer bis schwerer Plaque-Psoriasis bei Erwachsenen
  • Tirbanibulin mesylat (Klisyri, Almirall) zur äußerlichen Anwendung soll zugelassen werden zur lokalen Therapie nicht-hyperkeratotischer, nicht-hypertropher aktinischer Keratosen (Olsen Grad I) des Gesichts oder der Kopfhaut bei Erwachsenen
  • Tralokinumab (Adtralza, Leo Pharma) zur Behandlung von Erwachsenen mit mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis, die Kandidaten für eine systemische Therapie sind

Infektionskrankheiten

  • 15-valenter Pneumokokken-Polysaccharid-Konjugat-Impfstoff (Vaxneuvance, MSD) zur Prophylaxe der Pneumokokken-Pneumonie und damit verbundenen invasiven Erkrankungen
  • Artesunat (Artesunat, Amivas) als Monopräparat zur Erstbehandlung einer schweren Malaria (*)
  • Casirivimab/Imdevimab (Ronapreve, Roche) zur Behandlung und Prävention von COVID-19 bei erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren
  • COVID-19- Impfstoff (Nuvaxovid, Novavax) zur Vorbeugung von COVID 19 bei Erwachsenen
  • COVID-19-Impfstoff (Spikevax, Moderna) zur Vorbeugung von COVID-19 bei Erwachsenen
  • COVID-19-Impfstoff (Vaxzevria, AstraZeneca) zur Vorbeugung von COVID-19 bei Erwachsenen
  • COVID-19-Impfstoff (COVID-19 Vaccine Janssen, Janssen-Cilag) zur Vorbeugung von COVID-19 bei Erwachsenen
  • Regdanvimab (Regkirona, Celltrion) zur Behandlung von COVID-19 bei Erwachsenen
  • Sotrovimab (Xevudy, GlaxoSmithKline) zur Behandlung von COVID-19 bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren und einem Körpergewicht von mindestens 40 kg, die keinen zusätzlichen Sauerstoff benötigen und ein erhöhtes Risiko für einen schwerwiegenden Verlauf der Erkrankung haben

Kreislaufsystem

  • Icosapent (Vazkepa, Amarin Pharmaceuticals) zur Verringerung des Risikos kardiovaskulärer Ereignisse bei erwachsenen Patienten, die mit CSE-Hemmern (Statinen) behandelt werden und ein hohes kardiovaskuläres Risiko
  • Vericiguat (Verquvo, Bayer) zur Behandlung einer symptomatischen chronischen Herzinsuffizienz bei erwachsenen Patienten mit reduzierter Ejektionsfraktion

Muskel-Skelett-System und Bindegewebe

  • Diroximelfumarat (Vumerity, Biogen) bei schubförmig remittierender multipler Sklerose; der Zulassungsantrag basiert auf Bioäquivalenz zu Dimethylfumarat (Tecfidera)
  • Ofatumumab (Kesimpta, Novartis) bei schubförmiger multipler Sklerose
  • Ponesimod (Ponvory, Janssen-Cilag) zur Therapie Erwachsener mit schubförmiger multipler Sklerose mit aktiver Erkrankung
  • Risdiplam (Evrysdi, Roche) zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie 5q (SMA) bei Patienten ab einem Alter von 2 Monaten mit der klinischen Diagnose SMA Typ 1, Typ 2 oder Typ 3 oder bei Vorliegen von ein bis vier SMN2-Kopien (*)
  • Satralizumab (Enspryng, Roche) zur Behandlung von Neuromyelitis-optica-Spektrumerkrankungen (NMOSD) bei Patienten ab 12 Jahren, die Anti-Aquaporin-4-IgG (AQP4-IgG) seropositiv sind (*)

Nervensystem

  • Cenobamat (Ontozry, Arvelle Therapeutics) zur unterstützenden Behandlung von fokal auftretenden Anfällen mit oder ohne sekundäre Generalisierung bei erwachsenen Patienten mit Epilepsie
  • Pitolisant (Ozawade, Bioprojet Pharma) als orale Therapie bei erwachsenen Patienten mit obstruktiver Schlafapnoe (OSA). Pitolisant ist als Wakix bereits bei Narkolepsie zugelassen.

Urogenitalsystem

  • Roxadustat (Evrenzo, Astellas Pharma): Hypoxie-induzierbarer Faktor Prolylhydroxylase-Inhibitor (HIF-PHI) zur oralen Behandlung für erwachsene Patienten mit symptomatischer Anämie bei chronischer Nierenerkrankung

Verdauungssystem

  • Odevixibat (Bylvay, Albireo) zur Behandlung von progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC) bei Patienten ab 6 Monaten. Odevixibat ist die erste zugelassene Behandlungsmöglichkeit für die seltene Lebererkrankung. (*)

Sonstiges

  • Esetrol/Drospirenon (Drovelis, Gedeon Richter) zur oralen Empfängnisverhütung
  • Remimazolam (Byfavo, Paion Netherlands) zur prozeduralen Sedierung bei Erwachsenen

Zulassungerweiterungen gab es für: Ambrisentan (Volibris, GlaxoSmithKline), Anakinra (Kineret, Swedish Orphan Biovitrum), Atazanavir/Cobicistat (Evotaz, BMS), Atezolizumab (Tecentriq, Roche), Bedaquilin (Sirturo, Janssen-Cilag), Belimumab (Benlysta, GlaxoSmithKline), Blinatumomab (Blincyto, Amgen), Cabozantinib (Cabometyx, Ipsen), Cannabidiol (Epidyolex, GW Pharma), Cemiplimab (Libtayo, Regeneron), Cholera-Vakzine (Vaxchora, Emergent), Chondrozytentherapie (Spherox, Co.don), Dapagliflozin (Edistride und Forxiga, AstraZeneca), Daratumumab (Darzalex, Janssen-Cilag), Degarelix (Firmagon, Ferring Pharmaceuticals), Delafloxacin (Quofenix, A. Menarini ), Delamanid (Deltyba, Otsuka), Dengue-Vakzine (Dengvaxia, Sanofi Pasteur), Elbasvir/Grazoprevir (Zepatier, MSD), Empagliflozin (Jardiance, Boehringer Ingelheim), Enzalutamid (Xtandi, Astellas), Ertugliflozin (Steglatro, MSD), Ertugliflozin/Metformin (Segluromet, MSD), Evolocumab (Repatha, Amgen), Filgotinib (Jyseleca, Gilead), humanes Immunglobilin (Hizentra, CSL Behring), Ipilimumab (Yervoy, BMS), Isatuximab (Sarclisa, Sanofi-Aventis),  Ivacaftor (Kalydeco, Vertex Pharmaceuticals), Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio, Vertex Pharmaceuticals), Lenvatinib (Lenvima und Kisplyx, Eisai), Liraglutid (Saxenda, Novo Nordisk),Lorlatinib (Lorviqua, Pfizer), Mepolizumab (Nucala, GlaxoSmithKline), Migalastat (Galafold, Amicus Therapeutics), Nivolumab (Opdivo, BMS), Ozanimod (Zeposia, Celgene), Pembrolizumab (Keytruda, BMS), Posaconazol (Noxafil, MSD), Ravulizumab (Ultomiris, Alexion), Regadenoson (Rapiscan, GE Healthcare), Remdesivir (Veklury, Gilead), Risankizumab (Skyrizi, AbbVie), Sofosbuvir/Velpatasvir (Epclusa, Gilead), Sofosbuvir/Velpatasvir/Voxilaprevir (Vosevi, Gilead), Tegafur/Gimeracil/Oteracil (Teysuno, Nordic Group), Tofacitinib (Xeljanz, Pfizer), Upadacitinib (Rinvoq, AbbVie), Vedolizumab (Entyvio, Takeda), Vildagliptin (Galvus, Jalra und Xiliarx, Novartis) sowie Vildagliptin/Metformin (Icandra, Eucreas und Zomarist, Novartis).

Zulassung für Anfang 2022 zu erwarten

Für 17 Arzneimittel hat der CHMP das positive Votum bis Ende 2021 ausgesprochen, die Zustimmung der Europäischen Kommission stand bei Redaktionsschluss jedoch noch aus:

  • Anifrolumab (Saphnelo, AstraZeneca) als Zusatztherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit trotz Standardtherapie mittelschwerem bis schwerem, aktivem Autoantikörper-positivem systemischem Lupus erythematodes
  • Avacopan (Tavneos, Vifor) zur Behandlung erwachsener Patienten mit schwerer, aktiver Granulomatose mit Polyangiitis oder mikroskopischer Polyangiitis (*)
  • Enfortumab Vedotin (Padcev, Astellas Pharma) bei lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Urothelkarzinom
  • Eptinezumab (Vyepti, Lundbeck) zur Migräneprophylaxe bei Erwachsenen mit mindestens 4 Migränetage pro Monat
  • Finerenon (Kerendia, Bayer) zur Behandlung einer chronischen Nierenerkrankung (Stadium 3 und 4 mit Albuminurie) im Zusammenhang mit Typ-2-Diabetes bei Erwachsenen
  • Formoterolfumaratdihydrat/Glycopyrronium/Budesonid (Riltrava Aerosphere , AstraZeneca) zur Erhaltungstherapie bei chronisch obstruktiver Lungenerkrankung (COPD) bei Erwachsenen, deren Erkrankung nicht ausreichend kontrolliert wird
  • Glucarpidase (Voraxaze, Serb) zur Verringerung der toxischen Plasmakonzentration von Methotrexat bei Erwachsenen und Kindern mit verzögerter Methotrexat-Elimination oder bei Gefahr einer Methotrexat-Toxizität (*)
  • Inebilizumab (Uplizna, Viela Bio) zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit Neuromyelitis-optica-Spektrumerkrankungen (*)
  • Linzagolix-Cholin (Yselty, ObsEva Ireland) zur Behandlung mittelschwerer bis schwerer Symptome von Uterusmyomen bei erwachsenen Frauen im gebärfähigen Alter
  • Lonapegsomatropin (Lonapegsomatropin, Ascendis Pharma) zur Behandlung von Wachstumsstörungen bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 3 bis 18 Jahren mit unzureichender endogener Wachstumshormonsekretion (*)
  • Pneumokokken-Polysaccharid-Konjugatimpfstoff (Apexxnar, Pfizer): Der Impfstoff soll zugelassen werden zur aktiven Immunisierung bei Personen ab 18 Jahren zur Vorbeugung von invasiven Erkrankungen und Lungenentzündungen, die durch Streptococcus pneumoniae verursacht werden.
  • Semaglutid (Wegovy, Novo Nordisk) zum Gewichtsmanagement bei Menschen mit Fettleibigkeit oder Übergewicht und anderen damit verbundenen Erkrankungen, unter dem Namen Ozempic bereits zur Behandlung des unzureichend kontrollierten Diabetes mellitus Typ 2 zugelassen
  • Somatrogon (Ngenla, Pfizer) zur Behandlung von Jugendlichen und Kindern ab 3 Jahren mit Wachstumsstörungen aufgrund unzureichender Wachstumshormonausschüttung (*)
  • Sotorasib (Lumykras, Amgen) zur Behandlung von nichtkleinzelligem Lungenkrebs bei Patienten mit KRASG12C-Mutation
  • Tecovirimat (Tecovirimat SIGA) zur Behandlung der Orthopoxvirus-Erkrankung (Pocken)
  • Tepotinib (Tepmetko, Merck) zur Behandlung des fortgeschrittenen NSCLC mit Veränderungen des mesenchymalen epithelialen Übergangsfaktor-Gens Exon 14 (METex14)
  • Voxelotor (Oxbryta, Global Blood Therapeutics Netherlands) zur Behandlung der hämolytischen Anämie (*)

(*) Orphan-Drug-Status

Keine Gewähr auf Vollständigkeit.

Veröffentlicht von majachrist

Diplom-Biologin. Hat in Braunschweig und Heidelberg Biologie studiert und in Düsseldorf promoviert. Praktikum im Springer Medizin Verlag, dann freie Medizinjournalistin und Online-Redakteurin beim Krebsinformationsdienst, DKFZ. Seit 2015 Redakteurin für die medizinisch-pharmazeutischen Zeitschriftentitel.