Von A(ndexanet alfa) bis Z(ynteglo): Neue Arzneimittelzulassungen 2019

Von A wie Andexanet alfa oder Apalutamid bis Z wie Zanamivir oder Zynteglo: In diesem Jahr wurden einige neue Arzneimittel zugelassen. Zum Jahreswechsel fassen wir wie gewohnt die wichtigsten EU-Neuzulassungen zusammen.

Ebola-Impfstoff, Gentherapeutika: Was ist neu?

Insgesamt 31 neue Arzneimittel empfahl der Ausschuss für Human-Arzneimittel CHMP der Europäischen Arzneimittel-Agentur EMA im Jahr 2019 zur Zulassung. Hinzu kamen zehn Orphan-Drugs für seltene Leiden, fünf Biosimilars und 20 Generika sowie 60 Zulassungserweiterungen.

Ein Highlight 2019 war sicher der erste Impfstoff (Ervebo) gegen das Zaire-Ebola-Virus.

Mit Larotrectinib erhielt 2019 ein erstes Krebsmedikament von Anfang an eine organübergreifende Zulassung: Der Tropomyosin-Rezeptor-Kinase(TRK)-Inhibitor ist für Patienten mit soliden Tumoren zugelassen, die eine NTRK-Genfusion aufweisen.

Unter den Neuzulassungen sind wieder einige Arzneimittel, die nur einer kleinen Gruppe Patienten mit seltenen Leiden zugutekommen, darunter Pegvaliase bei Phenylketonurie, Ravulizumab bei paroxysmaler nokturnaler Hämoglobinurie, Trientindihydrochlorid bei der Wilson-Krankheit und Volanesorsen für Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom. Neu ist zudem ein Gentherapeutikum (Zynteglo, bluebird bio) für Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie, einer schweren genetischen Erkrankung, bei der der Körper zu wenig oder kein Hämoglobin produziert.

Solche Arzneimittel für seltene Leiden sind in der Regel sehr teuer. Das bislang teuerste Arzneimittel wurde 2019 übrigens in den USA zugelassen: Die Einmaldosis des Gentherapeutikums Zolgensma von Novartis für Kinder mit spinaler Muskelatrophie (SMA) soll mehr als 2 Mio US-Dollar kosten.

Den Zugang zu bislang (sehr) teuren Arzneimitteln verbessern Generika oder – im Bereich der Biologika – Biosimilars. Im vergangenen Jahr kamen allerdings nach einigen starken Jahren nur noch wenige neue Biosimilars hinzu: zwei Pegfilgrastim-Biosimilars (Grasustek, Juta Pharma und Pegfilgrastim, Mundipharma) und die Adalimumab-Biosimilars Idacio und Kromeya (Fresenius Kabi). Ein weiteres Adalimumab-Biosimilar (Amsparity, Pfizer) hat zum Jahresende noch ein positives CHMP-Votum erhalten.

Weitere, ganz neue Substanzgruppen wie in den vergangenen Jahren kamen 2019 nicht auf den Markt, aber es gibt dennoch viele Neuzulassungen, die das Arzneimittel-Spektrum erweitern.

Die Neuzulassungen im Einzelnen

Atmungssystem

  • Glycopyrronium/Formoterolfumaratdihydrat (Bevespi Aerosphere, AstraZeneca): chronisch obstruktive Lungenerkrankung (COPD), Erhaltungstherapie mit Bronchodilator zur Linderung der Symptome bei Erwachsenen

Auge

  • Netarsudil (Rhokiinsa, Aerie Pharmaceuticals) als Augentropfen bei Offenwinkelglaukom oder okulärer Hypertension

Blutbildendes System

  • Autologe CD34+-Zellen, die das Beta A-T87Q-Globin-Gen kodieren (Zynteglo) als Gentherapie bei transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie
  • Ravulizumab (Ultomiris, Alexion) bei paroxysmaler nokturnaler Hämoglobinurie (PNH)
  • Ropeginterferon alfa-2b (Besremi, AOP Orphan Pharmaceuticals) bei Polyzythämia vera ohne symptomatische Splenomegalie
  • Turoctocog alfa pegol (Esperoct, Novo Nordisk) für die Prophylaxe und Therapie von Blutungen bei Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit Hämophilie A

Endokrine, Ernährungs- und Stoffwechselkrankheiten

  • Macimorelin (Macimorelin Aeterna Zentaris, Aeterna Zentaris) zur Diagnose von Wachstumshormonmangel (GHD) bei Erwachsenen
  • Pegvaliase (Palynziq, BioMarin) für Patienten mit Phenylketonurie (PKU) ab einem Alter von 16 Jahren, deren Phenylalaninspiegel nicht ausreichend kontrolliert werden kann
  • Sotagliflozin (Zynquista, Sanofi-Aventis) als Ergänzung zur Insulintherapie zur Verbesserung der glykämischen Kontrolle bei Erwachsenen mit Typ-1-Diabetes
  • Trientindihydrochlorid (Cufence, Univar BV) für die orale Behandlung der Wilson-Krankheit
  • Volanesorsen (Waylivra, Akcea) zusätzlich zu Diät bei Erwachsenen mit genetisch bedingtem familiärem Chylomikronämie-Syndrom (FCS) und einem hohen Pankreatitis-Risiko, wenn Diät und eine Triglycerid-senkende Therapie nicht ausreichen

Infektionskrankheiten

  • Dolutegravir/Lamivudin (Dovato, ViiV Healthcare) bei HIV-1-Infektion
  • Doravirin/Lamivudin/Tenofovir disoproxil (Delstrigo, MSD) für die HIV-Therapie
  • Ebola-Impfstoff (Ervebo, MSD) zur aktiven Immunisierung gegen das Zaire-Ebola-Virus
  • Ibalizumab (Trogarzo, Theratechnologies International Limited) zur Behandlung der HIV-1-Infektion mit multiresistenten Viren
  • Zanamivir (Dectova, GlaxoSmithKline) für die Behandlung von komplizierter und potenziell lebensbedrohlicher Influenza-A- oder -B-Virus-Infektionen bei Patienten ab 6 Monaten zugelassen werden, wenn das Virus des Betroffenen gegen andere Grippemittel als Zanamivir resistent ist und/oder andere antivirale Arzneimittel, einschließlich inhaliertem Zanamivir nicht geeignet sind

Hämatologie/Onkologie

  • Apalutamid (Erleada, Janssen-Cilag) zur oralen Behandlung erwachsener Männer mit nicht-metastasiertem kastrationsresistentem Prostatakarzinom (nm-CRPC)
  • Cemiplimab (Libtayo, Regeneron) bei metastasiertem oder lokal fortgeschrittenem kutanem Plattenepithelkarzinom
  • Dacomitinib (Vizimpro, Pfizer) bei lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem nichtkleinzelligen Lungenkarzinom (NSCLC) mit EGFR-aktivierenden Mutationen
  • Gilteritinib (Xospata, Astellas) als Monotherapie bei rezidivierter oder refraktärer akuter myeloischer Leukämie (AML) mit FLT3-Mutation
  • Larotrectinib (Vitrakvi, Bayer AG) bei Erwachsenen und Kindern mit soliden Tumoren mit NTRK-Genfusion
  • Lorlatinib (Lorviqua, Pfizer) zur Behandlung von Patienten mit ALK-positivem fortgeschrittenem nichtkleinzelligem Bronchialkarzinom (NSCLC), deren Erkrankung nach Behandlung mit Alectinib oder Ceritinib als erstem ALK-Inhibitor oder nach Crizotinib und mindestens einem weiteren ALK-Inhibitor fortgeschritten ist
  • Mogamulizumab (Poteligeo, Kyowa Kirin) bei Mycosis fungoides (MF) oder Sézary-Syndrom (SS)
  • Talazoparib (Talzenna, Pfizer) für die orale Behandlung von Frauen mit Keimbahn-BRCA1/2-Mutation und HER2-negativem lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Mammakarzinom
  • Treosulfan (Trecondi, Medac): Konditionierungsbehandlung vor allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation (alloHSCT)

Haut

  • Risankizumab (Skyrizi, AbbVie) zur Behandlung von (mittel-)schwerer Psoriasis bei Erwachsenen, die Kandidaten für eine systemische Therapie sind

Nervensystem

  • Fremanezumab (Ajovy, Teva GmbH) zur Migräneprophylaxe

Verdauungssystem

  • Avatrombopag (Doptelet, Dova) zur oralen Behandlung der schweren Thrombozytopenie bei Erwachsenen mit chronischer Lebererkrankung und geplanten invasiven Maßnahmen
  • Lusutrombopag (Lusutrombopag Shionogi, Shionogi B.V.) bei schwerer Thrombozytopenie bei chronischer Lebererkrankung
  • Naldemedin (Rizmoic, Shionogi B. V.) bei Opioid-induzierter Obstipation

Sonstiges

  • Andexanet alfa (Ondexxya, Portola) als Antidot für direkte orale Antikoagulanzien zur Neutralisierung der antikoagulatorischen Aktivität der Faktor-Xa-Inhibitoren Apixaban oder Rivaroxaban
  • Arginin/Lysin (LysaKare, Advanced Accelerator Applications) zur Verminderung der Strahlenbelastung im Rahmen einer Peptid-Rezeptor-Radionuklid-Therapie (PRRT) mit Lutetium(177Lu)-Oxodotreotid bei Erwachsenen

Zulassung für Anfang 2020 zu erwarten

Für die folgenden Wirkstoffe hat der CHMP bis Dezember 2019 bereits ein positives Votum abgegeben:

  • Delafloxacin (Quofenix, A. Menarini Industrie Farmaceutiche Riunite) zur Behandlung akuter bakterieller Haut- und Weichgewebeinfektionen (ABSSSI) bei erwachsenen Patienten, wenn die Unwirksamkeit anderer empfohlener Antibiotika zu erwarten ist
  • Esketamin (Spravato, Janssen-Cilag) als Nasenspray in Kombination mit einem Serotonin- oder Serotonin-Noradrenalin-Wiederaufnahmehemmer (SSRI bzw. SNRI) bei erwachsenen Patienten mit behandlungsresistenter Major-Depression, die bereits auf zwei unterschiedliche Antidepressiva in der aktuellen depressiven Phase nicht angesprochen haben
  • Fostamatinib (Tavlesse, Rigel) zur oralen Therapie von Erwachsenen mit chronischer Immunthrombozytopenie (ITP), die auf andere Behandlungen refraktär sind
  • Glucagon (Baqsimi, Eli Lilly) als Nasenspray als erstes nicht zu injizierendes Arzneimittel zur Behandlung einer schweren Hypoglykämie bei Diabetes-Patienten ab 4 Jahren
  • Imipenem/Cilastatin/Relebactam (Recarbrio, MSD), zur Behandlung Erwachsener mit einer durch aerobe Gram-negative Organismen hervorgerufenen Infektion bei ansonsten limitierten Optionen
  • Osilodrostat (Isturisa, Novartis) für die orale Therapie von erwachsenen Patienten mit endogenem Cushing-Syndrom
  • Polatuzumab Vedotin (Polivy, Roche) in Kombination mit Bendamustin und Rituximab für erwachsene Patienten mit rezidiviertem/refraktärer diffusem großen B-Zell-Lymphom, wenn sie keine Kandidaten für eine Stammzelltransplantation sind
  • Rolucizumab (Beovu, Novartis) zur Behandlung altersbedingten Makuladegeneration im feuchten Zustand
  • Siponimod (Mayzent, Novartis) zur oralen Therapie von erwachsenen Patienten mit sekundär progressiver multipler Sklerose (SPMS)
  • Solriamfetol (Sunosi, Jazz Pharm) zur oralen Therapie bei Erwachsenen mit Narkolepsie und bei Patienten mit obstruktiver Schlafapnoe (OSA), wenn die exzessive Tagesschläfrigkeit nicht durch die primäre OSA-Therapie wie CPAP erfolgreich behandelt werden konnte
  • Upadacitinib (Rinvoq, AbbVie) zur Behandlung von moderater bis schwerer aktiver rheumatoider Arthritis bei erwachsenen Patienten, die nicht ausreichend auf ein oder mehrere DMARD angesprochen oder diese nicht vertragen haben, als Monotherapie oder in Kombination mit Methotrexat

Von der Zulassungsempfehlung des CHMP bis zur endgültigen Entscheidung der Europäischen Kommission sowie der Publikation des abschließenden Berichts (European public assessment report, EPAR) vergehen in der Regel einige Wochen, sodass die Anzahl der tatsächlich erfolgten EU-Zulassungen in einem Jahr nicht mit der Anzahl der Zulassungsempfehlungen übereinstimmen muss.

Keine Gewähr auf Vollständigkeit.