Neue Arzneimittelzulassungen 2018: die Highlights

Welche neuen Pharmakotherapeutika wurden 2018 in Europa zugelassen? Welche Indikationsgebiete haben besonders profitiert? Gab es besondere Highlights? Lesen Sie mehr in unserer Zusammenstellung zum Jahreswechsel.

Mehr als 40 neue Arzneimittel wurden 2018 in der EU zugelassen – mehr als in 2017. Die meisten Neuzulassungen sind – wie auch schon im Jahr davor – aus dem Bereich Hämatologie/Onkologie. Eine Erweiterung ihrer Zulassung haben über 50 bereits zugelassene Arzneimittel erhalten.

Für einige weitere Arzneimittel hat der Ausschuss für Arzneimittel CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) das positive Votum Ende 2018 ausgesprochen, die Zustimmung der Europäischen Kommission steht jedoch teilweise noch aus oder der EPAR (European Public Assessment Report) lag bei Redaktionsschluss noch nicht vor.

Gab es Highlights?

Ja, die gab es durchaus. Auch wenn sich der tatsächliche Nutzen eines neuen Arzneimittels oft erst im Laufe der Zeit zeigt – einige Neuentwicklungen sind durchaus spannend.

Emicizumab ist eines der Highlights des letzten Jahres. Der Antikörper stellt eine Alternative für Hämophilie-A-Patienten mit Inhibitoren gegen Faktor-VIII-Präparate dar.

Neu ist auch die CAR-T-Zell-Therapie. Die ersten Präparate – Tisagenlecleucel und Axicabtagen ciloleucel – sind inzwischen auch bei uns zugelassen. Wir sind gespannt, wie sie sich in der Praxis bewähren werden. Bisher wurden sie nur mit wenigen Patienten getestet und sind für sehr spezielle Indikationen (bestimmte Lymphome und ALL) zugelassen.

Dann sind da noch die neuen Antikörper zur Migräneprophylaxe, die sich entweder gegen das Calcitonin gene-related peptide (CGRP) direkt oder seinen Rezeptor richten. Als erster seiner Art wurde in Europa Erenumab zugelassen, Ende des Jahres folgte Galcanezumab. Welche Patienten letztendlich von der Antikörper-Prophylaxe profitieren werden, wird sich zeigen.

Ein hoher therapeutischer Bedarf (mit wenig Gewinnaussicht ob der geringen Anzahl der Patienten) besteht bei seltenen Leiden. Neu sind unter anderem die Enzymersatztherapie mit Velmanase alfa für Patienten mit schwerer Alpha-Mannosidose oder das Antisense-Oligonucleotid Inoserten und Patisiran für Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose.

Nicht immer ist ein Arzneimittel vollkommen neu, manchmal ist der Fortschritt auch in einer neuen Formulierung zu sehen, etwa mittels Pegylierung (Beispiel Daunorubicin/Cytarabin) oder Humanisierung eines Antikörpers (Beispiel Ocrelizumab).

Die Neuzulassungen im Einzelnen

Auge

Voretigen neparvovec (Luxturna, Spark Therapeutics): retinale Dystrophie durch RPE65-Mutation

Blutbildendes System

Damoctocog alfa pegol (Jivi, Bayer): Haemophilie A, kongenitaler Faktor-VIII-Mangel
Emicizumab (Hemlibra, Roche): Vorbeugung von Blutungsepisoden bei Patienten mit Hämophilie A bei Vorliegen von Faktor-VIII-Inhibitoren
Lanadelumab (Takhzyro, Shire): Prävention und Behandlung des hereditären Angioödems
Rurioctocog alfa pegol (Adynovi, Baxalta Innovations): Hämophilie A
Vonicog alfa (Veyvondi, Baxalta): von-Willebrand- Syndrom

Endokrine, Ernährungs- und Stoffwechselkrankheiten

Burosumab (Crysvita, Kyowa Kirin): X-chromosomale Hypophosphatämie (seltene Knochenkrankheit)
Ertugliflozin (Steglatro); Ertugliflozin/Metformin (Segluromet); Ertugliflozin/Sitagliptin (Steglujan, alle von MSD): Diabetes mellitus Typ 2
Glibenclamid (Amglidia, Ammtek): neonataler Diabetes mellitus (erster Vertreter zur Behandlung von neonatalem Diabetes)
Inotersen (Tegsedi, IONIS): hereditäre Transthyretin-Amyloidose
Lesinurad/Allopurinol (Duzallo, Grünenthal): Hyperurikämie bei Gicht
Metreleptin (Myalepta, Aegerion): Leptin-Mangel (Lipodystrophie)
Patisiran (Onpattro, Alnylam): erbliche Transthyretin-vermittelte Amyloidose
Semaglutid (Ozempic, Novo Nordisk): Diabetes mellitus Typ 2
Velmanase alfa (Lamzede, Chiesi Farmaceutici): für Patienten mit leichter bis mittelschwerer Alpha-Mannosidose in nicht-neurologischen Manifestationen
Vestronidase alfa (Mepsevii, Ultragenyx): Mukopolysaccharidose Typ VII
Tezacaftor/Ivacaftor (Symkevi, Vertex Pharmaceuticals): Zystische Fibrose

Infektionskrankheiten

Bictegravir/Emtricitabin/Tenofoviralafenamid (Biktarvy, Gilead): HIV-1-Infektion
Dengue-Vakzine (Dengvaxia, Sanofi Pasteur): tetravalenter Lebendimpfstoff gegen Dengue (Serotypen 1–4) für Menschen zwischen 9 und 45 Jahren, die bereits eine Dengue-Virusinfektion hatten und sich in einem endemischen Gebiet aufhalten
Dolutegravir/Rilpivirin (Juluca, ViiV): HIV-1-Infektion
Doravirin (Pifeltro); Doravirin/Lamivudin/Tenofovirdisoproxil (Delstrigo, beide MSD): HIV-1-Infektion
Eravacyclin (Xerava, Tetraphase Pharmaceuticals): komplizierte intraabdominale Infektionen bei Erwachsenen
Herpes-zoster-Vakzine (Shingrix, GSK): rekombinanter, adjuvanter Impfstoff zur Prävention von Herpes Zoster und postherpetischer Neuralgie bei Erwachsenen ab 50 Jahren
Meropenem/Vaborbactam (Vabomere, Rempex): komplizierte Harnwegsinfektionen (cUTI), einschließlich Pyelonephritis, komplizierte intraabdominale Infektion (cIAI), im Krankenhaus erworbene Pneumonie (HAP), einschließlich beatmungsassoziierter Pneumonie (VAP)
Peramivir (Alpivab, Biocryst): unkomplizierte Influenza

Haut

Tildrakizumab (Ilumetri, Almirall): mäßig schwere bis schwere Plaque-Psoriasis

Hämatologie/Onkologie

Abemaciclib (Verzenios, Eli Lilly): lokal fortgeschrittenes oder metastasiertes Mammakarzinom
Axicabtagen ciloleucel (Yescarta, Kite Pharma): diffuses großes B-Zell-Lymphom (DLBCL) und primäres mediastinales B-Zell-Lymphom (PMBCL); eine von zwei ersten CAR-T-Zell-Therapien
Binimetinib (Mektovi, Pierre Fabre): in Kombination mit Encorafenib für Erwachsene mit nicht-resezierbarem oder metastasiertem Melanom mit BRAF-V600-Mutation
Brigatinib (Alunbrig, Takeda): anaplastische Lymphomkinase(ALK)-positives fortgeschrittenes nicht-kleinzelliges Bronchailakarzinom (NSCLC), nach Crizotinib- Vorbehandlung
Caplacizumab (Cablivi, Ablynx): erworbene thrombotische thrombozytopenische Purpura (aTTP)
Daunorubicin/Cytarabin (Vyxeos, Jazz Pharmaceuticals): akute myeloische Leukämie (AML), pegylierte Formulierung
Durvalumab (Imfinzi, AstraZeneca): NSCLC
Encorafenib (Braftovi, Pierre Fabre): in Kombination mit Binimetinib für Erwachsene mit nicht-resezierbarem oder metastasiertem Melanom mit BRAF-V600-Mutation
Gemtuzumab ozogamicin (Mylotarg, Pfizer): akute myeloische Leukämie (AML)
Mogamulizumab-kpkc (Poteligeo, Kyowa Kirin): Mycosis fungoides oder Sézary-Syndrom (Orphan-Status)
Neratinib (Nerlynx, Puma Biotechnology): adjuvante Behandlung von Erwachsenen mit Mammakarzinom (Positive Empfehlung nach erneuter Untersuchung)
Rucaparib (Rubraca, Clovis Oncology): rezidiviertes oder progressives Ovarialkarzinom
Tisagenlecleucel (Kymriah, Novartis): akute lymphoblastische Leukämie (ALL) und DLBCL; eine von zwei ersten CAR-T-Zell-Therapien
Paclitaxel (Apealea, Oasmia): platinsensitives epitheliales Ovarialkarzinom, primäres Peritonealkarzinom und Eileiterkrebs in Kombination mit Carboplatin in der Zweitlinie; neue Formulierung mit mizellaren Nanopartikeln

Nervensystem

Erenumab (Aimovig, Novartis): Migräne-Prophylaxe (Antikörper, der an den Rezeptor des Calcitonin Gene-Related Peptide [CGRP] bindet)
Galcanezumab (Emgality, Eli Lilly): Migräne-Prophylaxe (Anti-CGRP-Antikörper)
Ocrelizumab (Ocrevus, Roche): Multiple Sklerose (schubförmig-remittierende [RRMS] und primär fortschreitende [PPMS])

Psychische und Verhaltensstörungen

Brexpiprazol (Rxulti, Otsuka): Schizophrenie
Melatonin (Slenyto, RAD Neurim Pharmaceuticals): Schlaflosigkeit bei Kindern und Jugendlichen mit Autismus-Spektrum-Störung oder Smith-Magenis-Syndrom

Verdauungssystem

Darvadstrocel (Alofisel, Tigenix): Behandlung komplexer perianaler Fisteln bei Patienten mit Morbus Crohn

Sonstiges

Sufentanil (Dzuveo, FGK): Vorbeugung und Behandlung von Schmerzen; Anästhetikum bei operativen (chirurgischen), orthopädischen und gynäkologischen Eingriffen

Zulassung für Anfang 2019 zu erwarten

Für die folgenden Wirkstoffe hat der CHMP bereits ein positives Votum abgegeben:

Apalutamid (Erleada, Janssen-Cilag): nichtmetastasiertes kastrationsresistentes Prostatakarzinom
Glycopyrronium/Formoterolfumaratdihydrat (Bevespi Aerosphere, AstraZeneca): chronisch obstruktive Lungenerkrankung (COPD), Erhaltungstherapie mit Bronchodilator zur Linderung der Symptome bei Erwachsenen
Lusutrombopag (Lusutrombopag Shionogi, Shionogi): schwere Thrombozytopenie bei Erwachsenen mit chronischer Lebererkrankung, die invasiven Verfahren unterzogen werden
Macimorelin (Macimorelin Aeterna Zentaris, Aeterna Zentaris): Wachstumshormonmangel bei Erwachsenen
Naldemedin (Rizmoic, Shionogi): Opioid-induzierte Obstipation
Ropeginterferon alfa-2b (Besremi, AOP Orphan Pharmaceuticals): Polyzythämie ohne symptomatische Splenomegalie
Treosulfan (Trecondi, Medac): Konditionierungsbehandlung vor allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation (alloHSCT)

Keine Gewähr auf Vollständigkeit.