Neue Arzneimittelzulassungen 2018: die Highlights

Welche neuen Pharmakotherapeutika wurden 2018 in Europa zugelassen? Welche Indikationsgebiete haben besonders profitiert? Gab es besondere Highlights? Lesen Sie mehr in unserer Zusammenstellung zum Jahreswechsel.

Mehr als 40 neue Arzneimittel wurden 2018 in der EU zugelassen – mehr als in 2017. Die meisten Neuzulassungen sind – wie auch schon im Jahr davor – aus dem Bereich Hämatologie/Onkologie. Eine Erweiterung ihrer Zulassung haben über 50 bereits zugelassene Arzneimittel erhalten.

Für einige weitere Arzneimittel hat der Ausschuss für Arzneimittel CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) das positive Votum Ende 2018 ausgesprochen, die Zustimmung der Europäischen Kommission steht jedoch teilweise noch aus oder der EPAR (European Public Assessment Report) lag bei Redaktionsschluss noch nicht vor.

Gab es Highlights?

Ja, die gab es durchaus. Auch wenn sich der tatsächliche Nutzen eines neuen Arzneimittels oft erst im Laufe der Zeit zeigt – einige Neuentwicklungen sind durchaus spannend.

Emicizumab ist eines der Highlights des letzten Jahres. Der Antikörper stellt eine Alternative für Hämophilie-A-Patienten mit Inhibitoren gegen Faktor-VIII-Präparate dar.

Neu ist auch die CAR-T-Zell-Therapie. Die ersten Präparate – Tisagenlecleucel und Axicabtagen ciloleucel – sind inzwischen auch bei uns zugelassen. Wir sind gespannt, wie sie sich in der Praxis bewähren werden. Bisher wurden sie nur mit wenigen Patienten getestet und sind für sehr spezielle Indikationen (bestimmte Lymphome und ALL) zugelassen.

Dann sind da noch die neuen Antikörper zur Migräneprophylaxe, die sich entweder gegen das Calcitonin gene-related peptide (CGRP) direkt oder seinen Rezeptor richten. Als erster seiner Art wurde in Europa Erenumab zugelassen, Ende des Jahres folgte Galcanezumab. Welche Patienten letztendlich von der Antikörper-Prophylaxe profitieren werden, wird sich zeigen.

Ein hoher therapeutischer Bedarf (mit wenig Gewinnaussicht ob der geringen Anzahl der Patienten) besteht bei seltenen Leiden. Neu sind unter anderem die Enzymersatztherapie mit Velmanase alfa für Patienten mit schwerer Alpha-Mannosidose oder das Antisense-Oligonucleotid Inoserten und Patisiran für Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose.

Nicht immer ist ein Arzneimittel vollkommen neu, manchmal ist der Fortschritt auch in einer neuen Formulierung zu sehen, etwa mittels Pegylierung (Beispiel Daunorubicin/Cytarabin) oder Humanisierung eines Antikörpers (Beispiel Ocrelizumab).

Die Neuzulassungen im Einzelnen

Auge

  • Voretigen neparvovec (Luxturna, Spark Therapeutics): retinale Dystrophie durch RPE65-Mutation

Blutbildendes System

  • Damoctocog alfa pegol (Jivi, Bayer): Haemophilie A, kongenitaler Faktor-VIII-Mangel
  • Emicizumab (Hemlibra, Roche): Vorbeugung von Blutungsepisoden bei Patienten mit Hämophilie A bei Vorliegen von Faktor-VIII-Inhibitoren
  • Lanadelumab (Takhzyro, Shire): Prävention und Behandlung des hereditären Angioödems
  • Rurioctocog alfa pegol (Adynovi, Baxalta Innovations): Hämophilie A
  • Vonicog alfa (Veyvondi, Baxalta): von-Willebrand- Syndrom

Endokrine, Ernährungs- und Stoffwechselkrankheiten

  • Burosumab (Crysvita, Kyowa Kirin): X-chromosomale Hypophosphatämie (seltene Knochenkrankheit)
  • Ertugliflozin (Steglatro); Ertugliflozin/Metformin (Segluromet); Ertugliflozin/Sitagliptin (Steglujan, alle von MSD): Diabetes mellitus Typ 2
  • Glibenclamid (Amglidia, Ammtek): neonataler Diabetes mellitus (erster Vertreter zur Behandlung von neonatalem Diabetes)
  • Inotersen (Tegsedi, IONIS): hereditäre Transthyretin-Amyloidose
  • Lesinurad/Allopurinol (Duzallo, Grünenthal): Hyperurikämie bei Gicht
  • Metreleptin (Myalepta, Aegerion): Leptin-Mangel (Lipodystrophie)
  • Patisiran (Onpattro, Alnylam): erbliche Transthyretin-vermittelte Amyloidose
  • Semaglutid (Ozempic, Novo Nordisk): Diabetes mellitus Typ 2
  • Velmanase alfa (Lamzede, Chiesi Farmaceutici): für Patienten mit leichter bis mittelschwerer Alpha-Mannosidose in nicht-neurologischen Manifestationen
  • Vestronidase alfa (Mepsevii, Ultragenyx): Mukopolysaccharidose Typ VII
  • Tezacaftor/Ivacaftor (Symkevi, Vertex Pharmaceuticals): Zystische Fibrose

Infektionskrankheiten

  • Bictegravir/Emtricitabin/Tenofoviralafenamid (Biktarvy, Gilead): HIV-1-Infektion
  • Dengue-Vakzine (Dengvaxia, Sanofi Pasteur): tetravalenter Lebendimpfstoff gegen Dengue (Serotypen 1–4) für Menschen zwischen 9 und 45 Jahren, die bereits eine Dengue-Virusinfektion hatten und sich in einem endemischen Gebiet aufhalten
  • Dolutegravir/Rilpivirin (Juluca, ViiV): HIV-1-Infektion
  • Doravirin (Pifeltro); Doravirin/Lamivudin/Tenofovirdisoproxil (Delstrigo, beide MSD): HIV-1-Infektion
  • Eravacyclin (Xerava, Tetraphase Pharmaceuticals): komplizierte intraabdominale Infektionen bei Erwachsenen
  • Herpes-zoster-Vakzine (Shingrix, GSK): rekombinanter, adjuvanter Impfstoff zur Prävention von Herpes Zoster und postherpetischer Neuralgie bei Erwachsenen ab 50 Jahren
  • Meropenem/Vaborbactam (Vabomere, Rempex): komplizierte Harnwegsinfektionen (cUTI), einschließlich Pyelonephritis, komplizierte intraabdominale Infektion (cIAI), im Krankenhaus erworbene Pneumonie (HAP), einschließlich beatmungsassoziierter Pneumonie (VAP)
  • Peramivir (Alpivab, Biocryst): unkomplizierte Influenza

Haut

  • Tildrakizumab (Ilumetri, Almirall): mäßig schwere bis schwere Plaque-Psoriasis

Hämatologie/Onkologie

  • Abemaciclib (Verzenios, Eli Lilly): lokal fortgeschrittenes oder metastasiertes Mammakarzinom
  • Axicabtagen ciloleucel (Yescarta, Kite Pharma): diffuses großes B-Zell-Lymphom (DLBCL) und primäres mediastinales B-Zell-Lymphom (PMBCL); eine von zwei ersten CAR-T-Zell-Therapien
  • Binimetinib (Mektovi, Pierre Fabre): in Kombination mit Encorafenib für Erwachsene mit nicht-resezierbarem oder metastasiertem Melanom mit BRAF-V600-Mutation
  • Brigatinib (Alunbrig, Takeda): anaplastische Lymphomkinase(ALK)-positives fortgeschrittenes nicht-kleinzelliges Bronchailakarzinom (NSCLC), nach Crizotinib- Vorbehandlung
  • Caplacizumab (Cablivi, Ablynx): erworbene thrombotische thrombozytopenische Purpura (aTTP)
  • Daunorubicin/Cytarabin (Vyxeos, Jazz Pharmaceuticals): akute myeloische Leukämie (AML), pegylierte Formulierung
  • Durvalumab (Imfinzi, AstraZeneca): NSCLC
  • Encorafenib (Braftovi, Pierre Fabre): in Kombination mit Binimetinib für Erwachsene mit nicht-resezierbarem oder metastasiertem Melanom mit BRAF-V600-Mutation
  • Gemtuzumab ozogamicin (Mylotarg, Pfizer): akute myeloische Leukämie (AML)
  • Mogamulizumab-kpkc (Poteligeo, Kyowa Kirin): Mycosis fungoides oder Sézary-Syndrom (Orphan-Status)
  • Neratinib (Nerlynx, Puma Biotechnology): adjuvante Behandlung von Erwachsenen mit Mammakarzinom (Positive Empfehlung nach erneuter Untersuchung)
  • Rucaparib (Rubraca, Clovis Oncology): rezidiviertes oder progressives Ovarialkarzinom
  • Tisagenlecleucel (Kymriah, Novartis): akute lymphoblastische Leukämie (ALL) und DLBCL; eine von zwei ersten CAR-T-Zell-Therapien
  • Paclitaxel (Apealea, Oasmia): platinsensitives epitheliales Ovarialkarzinom, primäres Peritonealkarzinom und Eileiterkrebs in Kombination mit Carboplatin in der Zweitlinie; neue Formulierung mit mizellaren Nanopartikeln

Nervensystem

  • Erenumab (Aimovig, Novartis): Migräne-Prophylaxe (Antikörper, der an den Rezeptor des Calcitonin Gene-Related Peptide [CGRP] bindet)
  • Galcanezumab (Emgality, Eli Lilly): Migräne-Prophylaxe (Anti-CGRP-Antikörper)
  • Ocrelizumab (Ocrevus, Roche): Multiple Sklerose (schubförmig-remittierende [RRMS] und primär fortschreitende [PPMS])

Psychische und Verhaltensstörungen

  • Brexpiprazol (Rxulti, Otsuka): Schizophrenie
  • Melatonin (Slenyto, RAD Neurim Pharmaceuticals): Schlaflosigkeit bei Kindern und Jugendlichen mit Autismus-Spektrum-Störung oder Smith-Magenis-Syndrom

Verdauungssystem

  • Darvadstrocel (Alofisel, Tigenix): Behandlung komplexer perianaler Fisteln bei Patienten mit Morbus Crohn

Sonstiges

  • Sufentanil (Dzuveo, FGK): Vorbeugung und Behandlung von Schmerzen; Anästhetikum bei operativen (chirurgischen), orthopädischen und gynäkologischen Eingriffen

Zulassung für Anfang 2019 zu erwarten

Für die folgenden Wirkstoffe hat der CHMP bereits ein positives Votum abgegeben:

  • Apalutamid (Erleada, Janssen-Cilag): nichtmetastasiertes kastrationsresistentes Prostatakarzinom
  • Glycopyrronium/Formoterolfumaratdihydrat (Bevespi Aerosphere, AstraZeneca): chronisch obstruktive Lungenerkrankung (COPD), Erhaltungstherapie mit Bronchodilator zur Linderung der Symptome bei Erwachsenen
  • Lusutrombopag (Lusutrombopag Shionogi, Shionogi): schwere Thrombozytopenie bei Erwachsenen mit chronischer Lebererkrankung, die invasiven Verfahren unterzogen werden
  • Macimorelin (Macimorelin Aeterna Zentaris, Aeterna Zentaris): Wachstumshormonmangel bei Erwachsenen
  • Naldemedin (Rizmoic, Shionogi): Opioid-induzierte Obstipation
  • opeginterferon alfa-2b (Besremi, AOP Orphan Pharmaceuticals): Polyzythämie ohne symptomatische Splenomegalie
  • Treosulfan (Trecondi, Medac): Konditionierungsbehandlung vor allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation (alloHSCT)

Keine Gewähr auf Vollständigkeit.