Emicizumab ist eine Alternative für Hämophilie-A-Patienten mit Inhibitoren gegen Faktor-VIII-Präparate. Jetzt wurde es in einem beschleunigten Verfahren zugelassen. Doch es gibt Wermutstropfen.
In der Regel erhalten Hämophilie-A-Patienten Faktor-VIII-Präparate zur Blutungsprävention. Etwa ein Drittel der Patienten entwickelt nach einigen Jahren Antikörper gegen den Faktor VIII, da das Immunsystem ihn als fremd erkennt. Bisher erhielten die Betroffenen rekombinanten aktivierten Faktor VII oder Prothrombin-Komplexe, die den Faktor VIII umgehen. Das erfordert jedoch häufige Infusionen.
Für Patienten mit Hämophilie A und neutralisierenden Faktor-VIII-Inhibitoren wurde jetzt der humanisierte monoklonale bispezifische Antikörper Emicizumab in einem beschleunigten Verfahren zugelassen.
Emicizumab imitiert Faktor VIII
Emicizumab imitiert die Wirkung von Faktor VIII, indem er die Faktoren IXa und X in räumliche Nähe bringt. Das Prinzip nannte Professor Dr. Dieter Steinhilber, Frankfurt, auf der Interpharm 2018 in Berlin „einfach und genial“. Als Nebenwirkung können allerdings thrombotische Mikroangiopathien und Thromboembolien auftreten. Ein weiterer Minuspunkt: die Kosten. Der monoklonale Antikörper wird einmal wöchentlich subkutan appliziert. Die Jahrestherapiekosten liegen laut Steinhilber bei etwa 400.000 Euro.
Übrigens: In der April-Ausgabe der Arzneimitteltherapie, die am 29. März 2018 erscheinen wird, fasst Dr. Brigitte Hübner, Halle (Saale) neue Hämophilie-Therapieoptionen zusammen.
