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Im Februar 2024 erfolgte in Deutschland die Zulassung von Exagamglogene autotemcel, der ersten auf CRISPR/Cas9-basierenden Gentherapie. Im New England Journal of Medicine wurden nun die Daten der zulassungsrelevanten Studien veröffentlicht.
Weiterlesen „Studiendaten der ersten zugelassenen CRISPR/Cas9-Therapie veröffentlicht“
Eine Übersicht zu genetischen Veränderungen und Subtypen ermöglicht Vorhersagen, welche Behandlung für Patienten mit Chronischer Lymphatischer Leukämie vielversprechend ist.
Eine Gentherapie, bei der ein Adeno-assoziiertes-Virus-Vektor das Gen für das Neuropeptid Dynorphin gezielt in Neurone der betroffenen Hirnregion bringt, könnte bei Epilepsie zukünftig gegen das „Gewitter im Kopf“ helfen.
Nach einer Gentherapie benötigten β-Thalassämie-Patienten wesentlich weniger Bluttransfusionen oder konnten sogar gänzlich darauf verzichten. Das ergaben zwei klinische Studien mit 22 Patienten. Sollten sich die Ergebnisse bestätigen, könnte die Gentherapie eine Alternative zur Stammzelltransplantation sein. Weiterlesen „Gentherapie als Option bei β-Thalassämie“