2025 hat die Europäische Arzneimittelagentur wieder mehr als 100 Arzneimittel zur Zulassung empfohlen – die Hälfte davon sind neue Wirkstoffe und Orphan-Drugs. Das Gros machen Biosimilars aus. Unserer Tradition folgend fassen wir die „Neuen“ zum Jahresende noch einmal für Sie zusammen.
104 Neuzulassungen, 89 Zulassungserweiterungen empfohlen
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) empfahl im Jahr 2025 insgesamt 104 Arzneimittel zur Zulassung (2024 waren es 114): 30 neue Arzneimittel, 21 Orphan-Drugs, 41 Biosimilars und zwölf Generika/Hybridarzneimittel.
Hinzu kamen 89 Zulassungserweiterungen, die sich auf 76 Arzneimittel verteilen. Für neun Arzneimittel sprach der CHMP keine Zulassungsempfehlung aus, für 22 wurde die Zulassung zurückgezogen. Von den in den letzten zwölf Monaten zur Zulassung empfohlenen Arzneimittel müssen 13 noch abschließend von der Europäischen Kommission freigegeben werden.
Was waren die Highlights 2025?
Die meisten Neuzulassungen in der Europäischen Union (EU) gibt es erneut im Gebiet der Hämatologie/Onkologie. Mit einer weiteren CAR-T- (Obecabtagen autoleucel) und einer Stammzelltherapie (Dorocubicel/nicht expandierte Nabelschnurzellen) stehen zum Beispiel neue Therapiemöglichkeiten zur Behandlung von Erwachsenen mit hämatologischen Malignomen zur Verfügung.
Doch auch in anderen Indikationsgebieten gab es spannende Entwicklungen. Zu den Highlights des Jahres 2025 gehören sicher die Anti-Amyloid-Antikörper Lecanemab und Donanemab, die zur Behandlung der frühen Alzheimer-Demenz zugelassen wurden. Auch wenn sich erst zeigen muss, was sie tatsächlich leisten können und welche Patienten von ihnen profitieren können, sind sie ein erster Schritt in Richtung krankheitsmodifizierende Therapie dieser schweren Erkrankung.
Premieren: First-in-disease- und First-in-class-Zulassungen
Mit Brensocatib wurde ein erstes Medikament gegen nicht durch zystische Fibrose bedingte Bronchiektasen (NCFB) zugelassen. Diese chronische, fortschreitende Lungenerkrankung führt zu Schädigungen der Atemwege und zu einer schweren Lungenfunktionsstörung. Brensocatib war in das PRIME-Programm (Priority Medicines) der EMA aufgenommen worden.
Eine erste Therapie wurde in der ersten Jahreshälfte auch für die endokrine Orbitopathie (Morbus Basedow) zugelassen: Teprotumumab. Bisher beschränkten sich die Therapiemöglichkeiten vor allem auf Glucocorticoide und rekonstruierende Operationen.
Mit Resmetirom steht in der EU außerdem ein erstes Arzneimittel zur Behandlung von Erwachsenen mit nicht-zirrhotischer, metabolisch bedingter Steatohepatitis (MASH) zur Verfügung. Der Wirkstoff stimuliert den Schilddrüsenhormonrezeptor THR-β in der Leber und reduziert so die Fetteinlagerung, Entzündungen und Leberfibrose.
Viele der neuen Arzneimittel sind für Erkrankungen indiziert, die nur selten auftreten. Bei Duchenne-Muskeldystrophie konzentrierte sich die Therapie bislang ebenfalls vor allem auf die Gabe von Glucocorticoiden. 2025 wurde mit Givinostat ein Histon-Deacetylase-Inhibitor zugelassen, der zusätzlich zu Glucocorticoiden gegeben werden kann. Mit der Zulassungserweiterung von Inebilizumab auf die Behandlung von erwachsenen Patienten mit aktiver IgG4-assoziierter Erkrankung steht seit diesem Jahr auch diesen Patienten eine erste zugelassene Therapie zur Verfügung. Patienten mit einer neurologischen Manifestation der Niemann-Pick-Krankheit Typ C können nun Levacetylleucin erhalten. Bislang war für diese Patienten nur Miglustat zugelassen, das inzwischen mit Levacetylleucin kombiniert werden kann.
Zur Zulassung empfohlen, aber noch nicht durch die Europäische Kommission bestätigt, ist außerdem eine erste Gentherapie (Etuvetidigen autotemcel) für Patienten mit der seltenen Erkrankung Wiskott-Aldrich-Syndrom. Ebenfalls noch ausstehend: die Zulassung für Teplizumab, ein First-in-class-Medikament, das bei Patienten mit Typ-1-Diabetes die Progression verzögern soll.
Die Neuzulassungen im Einzelnen
Im Folgenden sind die neu zugelassenen Arzneimittel aufgeführt. Orphan-Drugs sind mit Sternchen (*) gekennzeichnet.
Atemwegserkrankungen
- Brensocatib (Brinsupri®, Insmed) als erstes zugelassenes Medikament zur Behandlung von Nicht-zystische-Fibrose-Bronchiektasen
- Deutivacaftor/Tezacaftor/Vanzacaftor* (Alyftrek®, Vertex) bei zystischer Fibrose
Auge
- Teprotumumab (Tepezza®, Amgen) als erste Therapie bei mittelschwerer bis schwerer endokriner Orbitopathie (Schilddrüsen-assoziierte Ophthalmopathie)
Blutbildendes und Immunsystem
- Concizumab (Alhemo®, Novo Nordisk) zur Blutungsprophylaxe bei Hämophilie A oder B mit bestimmten Hemmkörpern
- Garadacimab (Andembry®, CLS Behring) zur routinemäßigen Prophylaxe wiederkehrender Attacken des hereditären Angioödems
- Marstacimab (Hympavzi®, Pfizer) bei schwerer Hämophilie A und B
- Rilzabrutinib* (Wayrilz®, Sanofi-Aventis) zur Behandlung der Immunthrombozytopenie bei Erwachsenen, die auf andere Behandlungen nicht ansprechen
- Sebetralstat* (Ekterly®, KalVista) zur symptomatischen Behandlung akuter Anfälle von hereditärem Angioödem bei Patienten ab 12 Jahren
Endokrine, Ernährungs- und Stoffwechselkrankheiten
- Acoramidis (Beyonttra®, BridgeBio) bei Wildtyp- oder hereditärer Transthyretin-Amyloidose
- Aminosäurenmischung* (Maapliv®, Recordati Rare Diseases) bei Ahornsirupkrankheit (MSUD)
- Beremagen geperpavec* (Vyjuvek®, Krystal Biotech) zur Wundbehandlung bei dystropher Epidermolysis bullosa mit bestimmten Mutationen im Gen COL7A1
- Diflunisal* (Attrogy®, Purpose Pharma) bei hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloidose (hATTR-Amyloidose) zur Behandlung von Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2
- Eplontersen (Wainzua®, AstraZeneca) bei hereditärer Transthyretin-Amyloidose
- Insulin Icodec/Semaglutid (Kyinsu®, Novo Nordisk) zur Behandlung von Erwachsenen mit Typ-2-Diabetes mellitus
- Olezarsen* (Tryngolza®, Swedish Orphan Biovitrum) als Ergänzung zur Diät bei erwachsenen Patienten zur Behandlung des genetisch bestätigten familiären Chylomikronämie-Syndroms
- Sepiapterin* (Sephience®, PTC Therapeutics) bei Hyperphenylalaninämie bei Erwachsenen und Kindern mit Phenylketonurie
- Tiratricol* (Emcitate®, Rare Thyroid Therapeutics) bei peripherer Thyreotoxikose bei Patienten mit Allan-Herndon-Dudley-Syndrom ab Geburt
Hämatologie/Onkologie
- Belantamab mafodotin* (Blenrep®, GlaxoSmithKline) bei rezidiviertem oder refraktärem multiplen Myelom
- Belzutifan (Welireg®, MSD) bei fortgeschrittenem klarzelligem Nierenzellkarzinom
- Catumaxomab (Korjuny®, Lindis Biotech) zur intraperitonealen Behandlung des malignen Aszites bei Erwachsenen mit epithelialem Zelladhäsionsmolekül-positivem Karzinom
- Datopotamab deruxtecan (Datroway®, Daiichi Sankyo) bei inoperablem oder metastasiertem Hormonrezeptor-positivem, HER2-negativem Brustkrebs
- Dorocubicel/allogenene Nabelschnurzellen* (Zemcelpro, Codex) für erwachsene Patienten mit hämatologischen Malignomen
- Imetelstat (Rytelo®, Geron) bei transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von myelodysplastischen Syndromen
- Inavolisib (Itovebi®, Roche) bei PIK3CA-mutiertem, Östrogenrezeptor-positivem, HER2-negativem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Brustkrebs
- Lazertinib (Lazcluze®, Janssen-Cilag) bei fortgeschrittenem nichtkleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC)
- Linvoseltamab (Lynozyfic®, Regeneron) bei rezidiviertem und refraktärem multiplem Myelom
- Mirdametinib* (Ezmekly®, SpringWorks Therapeutics) als Monotherapie symptomatischer, inoperabler plexiformer Neurofibrome bei Patienten mit Neurofibromatose Typ 1
- Mirvetuximab soravtansin (Elahere®, AbbVie) bei epithelialem Eierstock-, Eileiter- oder primärem Peritonealkrebs
- Nirogacestat* (Ogsiveo®, SpringWorks) bei fortschreitenden Desmoidtumoren
- Obecabtagen autoleucel* (Aucatzyl®, Autolus), CAR-T-Zelltherapie für Patienten mit rezidivierter oder refraktärer akuter B-lymphoblastischer Leukämie
- Repotrectinib (Augtyro®, BMS) bei fortgeschrittenem NSCLC
- Serplulimab (Hetronifly®, Henlius Biotech) in Kombination mit Carboplatin und Etoposid bei kleinzelligem Bronchialkarzinom im fortgeschrittenen Stadium
- Tisotumab vedotin (Tivdak®, Pfizer) bei rezidiviertem oder metastasiertem Zervixkarzinom
- Vimseltinib* (Romvimza®, Deciphera) zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit symptomatischem Riesenzelltumor der Sehnenscheide
- Vorasidenib* (Voranigo®, Servier), Monotherapie zur Behandlung bestimmter Astrozytome oder Oligodendrogliome Grad 2 mit IDH1- oder -2-Mutation bei Patienten ab 12 Jahren
- Zanidatamab* (Ziihera®, Jazz) als Monotherapie für Erwachsene mit inoperablem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem HER2-positivem (IHC3+) biliärem Karzinom
Haut/Unterhaut
- Clascoteron (Winlevi®, Cassiopeia) bei Acne vulgaris
- Nemolizumab (Nemluvio®, Galderma) bei mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis
Infektionskrankheiten
- 21-valente Pneumokokken-Konjugat-Vakzine (Capvaxive®, MSD) zur Prävention von Erkrankungen durch Streptococcus pneumoniae
- Chikungunya-Vakzine (Vimkunya®, Bavarian Nordic) für die aktive Immunisierung zur Prävention einer durch das Chikungunya-Virus verursachten Erkrankung
- Lenacapavir (Yeytuo®, Gilead) in Kombination mit Safer-Sex-Praktiken zur Präexpositionsprophylaxe, um das Risiko einer sexuell erworbenen HIV-1-Infektion bei Erwachsenen und Jugendlichen mit erhöhtem HIV-1-Infektionsrisiko zu verringern
- Sipavibart (Kavigale®, AstraZeneca) zur Präexpositionsprophylaxe von COVID-19 bei immunsupprimierten Patienten ab 12 Jahren
- Vilobelimab (Gohibic®, InflaRx) zur Behandlung von Erwachsenen mit SARS-CoV2-induziertem akutem Atemnotsyndrom
- Zapomeran (Kostaive®, Arcturus) zur aktiven Immunisierung zur Vorbeugung von COVID-19
Nervensystem
- Givinostat* (Duvyzat®, Italfarmaco) bei Duchenne-Muskeldystrophie
- Nipocalimab (Imaavy®, Janssen-Cilag) zur Behandlung der generalisierten Myasthenia gravis bei Patienten ab 12 Jahren, die positiv auf Anti-Acetylcholinrezeptor- oder Anti-Muskel-spezifische-Tyrosinkinase-Antikörper getestet wurden
- Tegomilfumarat (Riulvy®, Neuraxpharm) bei schubförmig remittierender multipler Sklerose
Psychische und Verhaltensstörungen
- Donanemab (Kisunla®, Eli Lilly) bei Patienten mit früher Alzheimer-Krankheit, bei denen eine Amyloid-Pathologie bestätigt ist, und die Apolipoprotein E ε4 (ApoE ε4)-Nichtträger oder heterozygote ApoE ε4-Träger sind
- Lecanemab (Leqembi®, Eisai) bei Patienten mit früher Alzheimer-Krankheit, bei denen eine Amyloid-Pathologie bestätigt ist, und die Apolipoprotein E ε4 (ApoE ε4)-Nichtträger oder heterozygote ApoE ε4-Träger sind
- Zuranolon (Zurzuvae®, Biogen) zur Behandlung von Wochenbettdepressionen
Verdauungssystem
- Resmetirom (Rezdiffra®, Madrigal Pharma) bei nicht-zirrhotischer, nicht-alkoholischer Steatohepatitis (MASH)
- Seladelpar (Lyvdelzi®, Gilead) bei primärer biliärer Cholangitis
Sonstiges
- Elinzanetant (Lynkuet®, Bayer) zur Behandlung von mäßigen bis schweren vasomotorischen Symptomen im Zusammenhang mit den Wechseljahren oder verursacht durch eine adjuvante endokrine Therapie im Zusammenhang mit Brustkrebs
- Sargramostim (Imreplys, Partner Therapeutics) zur Behandlung von Menschen mit hämatopoetischem akutem Strahlensyndrom, bei dem das Knochenmark nach akuter Strahlenexposition weniger Blutzellen produziert, was zu einem höheren Risiko für Infektionen und Blutungen führt
Biosimilars und Generika
Insgesamt wurden 41 Biosimilars zugelassen, darunter für Aflibercept, Denosumab, Eltrombopag, Filgrastim, Golimumab, Pegfilgrastim, Ranibizumab, Tocilizumab, Trastuzumab und Ustekinumab. Allein Denosumab umfasst mehr als 20 neue Biosimilar-Präparate.
Unter den neu zugelassenen Generika waren Macitentan und Rivaroxaban. Als Hybridmedikamente wurden Tiratricol als erste Behandlungsmethode für eine periphere Thyreotoxikose bei Patienten mit Allan-Herndon-Dudley-Syndrom oder Guanfacin zugelassen.
Anfang 2026 zu erwarten
Für einige Arzneimittel hat der CHMP das positive Votum bereits ausgesprochen, die Entscheidung der Europäischen Kommission stand bei Redaktionsschluss jedoch noch aus:
- Aficamten (Myqorzo®, Cytokinetics) zur Behandlung der symptomatischen obstruktiven hypertrophen Kardiomyopathie bei Erwachsenen
- Aumolertinib (Aumseqa®, SFL Pharmaceuticals) bei NSCLC
- Etuvetidigen autotemcel* (Waskyra®, Fondazione Telethon) als erste Gentherapie zur Behandlung von Patienten mit Wiskott-Aldrich Syndrom
- Clesrovimab (Enflonsia®, Merck Sharp & Dohme) zur Prävention von Infektionen mit dem respiratorischen Synzytialvirus (RSV) und Erkrankungen der unteren Atemwege
- COVID-19-mRNA-Impfstoff (mNexspike™, Moderna) zur Vorbeugung von COVID-19 bei Personen ab 12 Jahren
- Depemokimab (Exdensur®, GlaxoSmithKline) bei schwerem eosinophilem Asthma und bei schwerer chronischer Rhinosinusitis mit Nasenpolypen
- Donidalorsen* (Dawnzera®, Otsuka) zur routinemäßigen Vorbeugung wiederkehrender Anfälle von hereditärem Angioödem
- Germanium(68Ge)-chlorid/Gallium(68Ga)-chlorid (GalenVita™, Curium) zur In-vitro-Radiomarkierung spezifischer Trägermoleküle zur Verwendung in der Positronen-Emissions-Tomographie
- Imlunestrant (Inluriyo®, Eli Lilly) zur Behandlung von erwachsenen Patientinnen mit Östrogenrezeptor-positivem, HER2-negativem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Brustkrebs mit aktivierender ESR1-Mutation
- Keuchhusten-Impfstoff (VacPertagen®, BioNet) als Auffrischungsimpfung
- Levacetylleucin* (Aqneursa®, Intrabio), zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C
- Nogapendekin alfa inbakicept (Anktiva®, Serum Life Science) zur Behandlung erwachsener Patienten mit Bacillus-Calmette-Guerin-resistentem, nicht-muskelinvasivem Blasenkrebs mit Carcinoma in situ mit oder ohne papillären Tumoren
- Teplizumab (Teizeild™, Sanofi-Aventis) zur Verzögerung des Ausbruchs von Typ-1-Diabetes in Stadium 3 (First-in-class-Wirkstoff)
Zulassungserweiterungen
Folgende Arzneimittel erhielten Zulassungserweiterungen, einige davon mehrere:
Acalabrutinib (Calquence®, AstraZeneca), Aflibercept (Eylea®, Bayer), Asciminib (Scemblix®, Novartis), Baloxavir marboxil (Xofluza®, Roche), Bedaquilin (Sirturo®, Janssen-Cilag), Belimumab (Benlysta®, GlaxoSmithKline), Bosutinib (Bosulif®, Pfizer), Brentuximab vedotin (Adcetris®, Takeda), Brexpiprazol (Rxulti®, Otsuka), Cabozantinib (Cabometyx®, Ipsen), Canagliflozin (Invokana®, Janssen-Cilag), Casirivimab/Imdevimab (Ronapreve®, Roche), Cemiplimab (Libtayo®, Regeneron), Chikungunya-Vakzine (Ixchiq®, Valneva), Clopidogrel (Clopidogrel Zentiva®, Zentiva), Concizumab (Alhemo®, Novo Nordisk), COVID-19-Impfstoff (Bimervax®, Hipra Human Health), Dalbavancin (Xydalba®, AbbVie), Damoctocog alfa pegol (Jivi®, Bayer), Daratumumab* (Darzalex®, Janssen-Cilag), Darolutamid (Nubeqa®, Bayer), Darunavir/Cobicistat (Rezolsta®, Janssen-Cilag), Dupilumab (Dupixent®, Sanofi-Aventis), Durvalumab (Imfinzi®, Astra Zeneca), Efgartigimod alfa (Vyvgart®, Argenx), Eravacyclin (Xerava®, Paion), Gadopiclenol (Elucirem®, Guerbet, und Vueway®, Bracco Imaging), Glofitamab (Columvi®, Roche), Glucagon (Baqsimi®, Amphastar), Golimumab (Simponi®, Janssen-Cilag), Guselkumab (Tremfya®, Janssen-Cilag), Ibrutinib (Imbruvica®, Janssen-Cilag), Imipenem/Cilastatin/Relebactam (Recarbrio®, Merck Sharp & Dohme), Inebilizumab (Uplizna®, Amgen), Influenza-Impfstoff (Supemtek® Tetra, Sanofi-Aventis, Flucelvax®, Seqirus, und Zoonotischer Influenza-Impfstoff Seqirus, Seqirus), Ipilimumab (Yervoy®, Bristol-Myers Squibb, Iptacopan* (Fabhalta®, Novartis), Isatuximab (Sarclisa®, Sanofi-Aventis), Ivacaftor (Kalydeco®, Vertex), Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio®, Vertex), Ixekizumab (Taltz®, Eli Lilly), Letermovir (Prevymis®, Merck Sharp & Dohme), Liraglutid (Saxenda®, Novo Nordisk), Lisocabtagen maraleucel (Breyanzi®, Bristol-Myers Squibb), Melatonin (Slenyto®, RAD Neurim Pharmaceuticals), Mepolizumab (Nucala®, GlaxoSmithKline), Mercaptamin (Cystadrops®, Recordati), Mitapivat* (Pyrukynd®, Agios), mRNA-RSV-Impfstoff (mResvia®, Moderna), Nirmatrelvir/Ritonavir (Paxlovid®, Pfizer), Nivolumab (Opdivo®, Bristol-Myers Squibb), Obinutuzumab (Gazyvaro®, Roche), Pegcetacoplan (Aspaveli®, Swedish Orphan Biovitrum), Pembrolizumab (Keytruda®, Merck Sharp & Dohme), Pirtobrutinib (Jaypirca®, Eli Lilly), Pretomanid (Dovprela®, Mylan), Remdesivir (Veklury®, Gilead), RSV-Impfstoff (Abrysvo®, Pfizer, und Arexvy®, GlaxoSmithKline), Riociguat (Adempas®, Bayer), Selumetinib* (Koselugo®, AstraZeneca), Sotatercept (Winrevair®, Merck Sharp & Dohme), Sugemalimab (Cejemly®, Cstone), Tafasitamab (Minjuvi®, Incyte), Tedizolidphosphat (Sivextro®, Merck Sharp & Dohme), Tezepelumab (Tezspire®, AstraZeneca), Tirzepatid (Mounjaro®, Eli Lilly), Tislelizumab (Tevimbra®, Beone), Trastuzumab deruxtecan (Enhertu®, Daiichi Sankyo), Upadacitinib (Rinvoq®, AbbVie), Ustekinumab (Stelara®, Janssen-Cilag), Vonicog alfa (Veyvondi®, Baxalta), Vutrisiran* (Amvuttra®, Alnylam)
Hinweis
Von der Zulassungsempfehlung des CHMP bis zur endgültigen Entscheidung der Europäischen Kommission sowie der Publikation des abschließenden Berichts (European public assessment report, EPAR) vergehen in der Regel einige Wochen, sodass die Anzahl der tatsächlich erfolgten EU-Zulassungen in einem Jahr nicht mit der Anzahl der Zulassungsempfehlungen übereinstimmen muss.
Keine Gewähr auf Vollständigkeit.
Quellen
- Europäische Arzneimittel-Agentur, https://www.ema.europa.eu/
- Europäische Kommission, https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/index_en.htm
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