Der gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) bescheinigte Fingolimod in der MS-Therapie bei Kindern einen Zusatznutzen – leider nur für einige Subgruppen.
Welche Subgruppen profitieren?
Fingolimod ist ein oral eingesetzter Sphingosin-1-Phosphat–Rezeptormodulator, der als krankheitsmodifizierende Monotherapie bei hochaktiver schubförmig-remittierend verlaufender multipler Sklerose bei Patienten ab 10 Jahren eingesetzt werden kann.
Der G-BA hat nun das neue Anwendungsgebiet (pädiatrische Patienten ≥ 10 und < 18 Jahren) bewertet:
Für Patienten mit hochaktiver schubförmig-remittierend verlaufender multipler Sklerose trotz Behandlung mit einem vollständigen und angemessenen Zyklus mit mindestens einer krankheitsmodifizierenden Therapie, für die ein Wechsel innerhalb der Basistherapeutika angezeigt ist sieht der G-BA einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen.
Für Patienten mit rasch fortschreitender schwerer schubförmig-remittierend verlaufender multipler Sklerose und mit einer oder mehr Gadolinium-anreichernden Läsionen im MRT des Gehirns oder mit einer signifikanten Erhöhung der T2-Läsionen im Vergleich zu einer kürzlich durchgeführten MRT, die bislang noch keine krankheitsmodifizierende Therapie erhalten haben sieht der G-BA einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen.
Welche Patienten untersucht die PARADIGMS-Studie?
Für die beiden Gruppen, denen der G-BA einen Zusatznutzen bescheinigt, wurde die PARADIGMS-Studie eingereicht. In die randomisierte, multizentrische, doppelblinde Phase-III-Studie im Double-Dummy-Design wurden 215 Kinder und Jugendliche (≥ 10 Jahre bis < 18 Jahre) eingeschlossen. Sie erhielten entweder täglich Fingolimod oral oder 30 µg Interferon beta-1a intramuskulär einmal wöchentlich über einen Zeitraum von zwei Jahren. Ein Drittel der Patienten war mit Interferon vorbehandelt. Primärer Endpunkt war die jährliche Schubrate.
Die jährliche Schubrate betrug unter Fingolimod 0,12 und unter Interferon beta-1a 0,67 (absolute Differenz 0,55 Schübe, relative Differenz 82 %; p < 0,001). Die jährliche Rate neuer oder vergrößerter Läsionen in den T2-gewichteten MR-Aufnahmen war unter Fingolimod ebenfalls signifikant niedriger.
Schwere unerwünschte Ereignisse traten bei 18 Patienten der Fingolimod-Gruppe und 7 Patienten der Interferon-beta-1a-Gruppe auf. Bei 5 bzw. 3 Patienten musste die Behandlung abgebrochen werden.
Ausführlichere Informationen (z.B. zweckmäßige Vergleichstherapien und Begründung) zum G-BA-Beschluss finden Sie in der neuen Krankenhauspharmazie, die am 30.08. erscheint.
