Manch einer denkt jetzt sicher an die auch unter dem Namen Silber- oder Berglöwe bekannte Katzenart. Akut bedroht ist jedoch nicht das auf dem amerikanischen Kontinent beheimatete Raubtier, sondern Arzneimittel mit einer sogenannten Pediatric use Marketing Authorisation – kurz PUMA.
PUMA unter Naturschutz?
Eine PUMA-Zulassung kann für Wirkstoffe erteilt werden, die bereits zugelassen sind und deren Patentschutz abgelaufen ist. Die Zulassung für die Anwendung bei Kindern erfolgt dann für spezielle pädiatrische Indikationen oder auch die Entwicklung neuer kindgerechter Darreichungsformen. Damit erfüllen diese Arzneimittel ein Alleinstellungsmerkmal. Als Anreiz in diese Richtung tätig zu werden, erhalten Firmen einige Vorteile, beispielsweise das alleinige Vermarktungsrecht für eine gewisse Zeit und einen vereinfachten Zugang zum Zulassungsverfahren.
Obwohl die Entwicklung spezieller Kinderarzneimittel gewünscht ist (PDF), um die Effektivität einer Behandlung und Arzneimitteltherapiesicherheit bei Kindern zu verbessern, genießen diese Arzneimittel in Deutschland keinen besonderen Schutz.
Verloren im Dschungel der Regularien
Die PUMA-Arzneimittel müssen sich genau wie andere Arzneimittel der Nutzenbewertung des Institutes für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) unterwerfen und werden zudem in Festbetragsgruppen mit Erwachsenenarzneimitteln einsortiert, wenn kein Zusatznutzen festgestellt wird, oder auch per Rabattvertrag gegen andere Medikamente ohne pädiatrische Zulassung ausgetauscht.
Laut Bundesverband der Arzneimittel-Hersteller e.V. (BAH) führt das dazu, „dass speziell für Kinder entwickelte Arzneimittel unwirtschaftlich werden“ und diese Therapien Kindern in Deutschland dementsprechend nicht mehr zur Verfügung stehen.
Nach Alkindi® (pro und contra) hat es aktuell Melatonin (Slenyto®; Dosierungen 1mg und 5 mg) für die Behandlung von Schlafstörungen bei Kindern ab 2 Jahren mit Autismus-Spektrum-Störung getroffen. Gegenüber der Vergleichstherapie „Best Supportive Care“ spricht das IQWiG dem Arzneimittel keinen Zusatznutzen zu. Noch ist der Gemeinsame Bundesausschuss nicht mit einem entsprechenden Beschluss gefolgt, dieser weicht aber selten von der Einschätzung des IQWiG ab.
G-BA-Entscheidung (aktualisiert am 05.07.2019)
Am 4. Juni hat der G-BA seinen Beschluss veröffentlicht: Er weicht in seiner Stellungnahme von der Bewertung des IQWiG ab und spricht dem Präparat einen Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen zu.
Damit kann der GKV-Spitzenverband mit dem Hersteller nun einen entsprechenden Erstattungsbetrag verhandeln.
PUMA akut gefährdet!
Kommentar
Keine Frage – die Gesundheitsversorgung soll möglichst wirtschaftlich gestaltet werden und das muss sie auch, um finanzierbar zu bleiben. Und auch für einen Hersteller muss das Arzneimittel rentabel sein, sonst wird er sich zukünftig sicher nicht mehr die Mühe machen, ein solches Produkt zu entwickeln – Bedarf hin oder her. Vor allem geht es beim gerade betroffenen Präparat um Packungen zu rund 40 bzw. 165 Euro (1 mg bzw. 5 mg je 30 Stück [Quelle: Lauer-Taxe®]), also vergleichsweise geringe Summen.
Aber bei alledem darf die Arzneimitteltherapiesicherheit nicht auf der Strecke bleiben. Und hier sind die Bewertungskriterien für neue Arzneimittel und insbesondere die Definitionen für „Zusatznutzen“ meiner Meinung nach ungeeignet, ein Kinderarzneimittel zu bewerten, weil es in der Regel keine wirkliche Vergleichstherapie gibt, sondern häufig off-Label behandelt wird.
Ich habe während meiner Tätigkeit in der Apotheke schon einmal verunsicherten Eltern gegenüber gestanden, denen der Hausarzt die Anweisung gegeben hat, eine an sich halbierbare Tablette für das Kind daheim mit dem Küchenmesser zu fünfteln. Jeder, der schon einmal ähnliches erlebt hat, wird einem auf die Bedürfnisse von Kindern zugeschnittenen Arzneimittel sicher per se einen Zusatznutzen gegenüber einem zweckentfremdeten Erwachsenenarzneimittel zusprechen. Denn derartig manipulierte Arzneimittel gefährden nicht nur den Therapieerfolg, sondern stellen auch ein erhebliches Sicherheitsrisiko dar, was nebenbei bemerkt nicht ganz unerhebliche weitere Kosten verursachen kann.
Ich würde – ähnlich wie bei Orphan Drugs – den Zusatznutzen einer PUMA-Zulassung als belegt ansehen. Zudem stellt sich die Frage, wie wirtschaftlich es ist, ein solch aufwendiges Dossier zur Nutzenbewertung für ein Arzneimittel zu erstellen, das nicht einmal 200 Euro kostet.
