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Von Abaloparatid bis Zilucoplan: neue Arzneimittel 2023

Veröffentlicht am von majachrist

Von A wie Abaloparatid oder Abrysvo bis Z wie Zilucoplan oder Ztalmy – wie jedes Jahr haben wir die Neuzulassungen auf dem europäischen Arzneimittelmarkt noch einmal kompakt für Sie zusammengefasst. Es sind weniger als in den Jahren davor – dafür gibt es diesmal gleich zwei Schnapszahlen und natürlich auch einige Highlights.

77 Neuzulassungen, 77 Zulassungserweiterungen

Der Ausschuss für Humanarzneimittel CHMP der Europäischen Arzneimittelagentur EMA empfahl im Jahr 2023 insgesamt 77 Arzneimittel zur Zulassung, 2022 waren es 89 gewesen. Jeweils rund ein Drittel der zur Neuzulassung empfohlenen Medikamente entfiel auf neue Arzneimittel, Orphan-Drugs und Biosimilars/Generika:

  • 25 neue Arzneimittel (2022: 29),
  • 24 Orphan-Drugs (2022: 25),
  • 8 Biosimilars (2022: 8) und
  • 20 Generika/Hybridarzneimittel (2022: 27)

Hinzu kamen 77 Zulassungserweiterungen (2022: 91), die sich auf 69 Arzneimittel verteilten. Für vier Arzneimittel sprach der CHMP keine Zulassungsempfehlung aus. Zurückgezogen wurden die Zulassungen für 19 Arzneimittel (2022: 16).

Unter den zugelassenen Biosimilars waren Aflibercept, Eculizumab, Natalizumab, Ranibizumab, Tocilizumab, Trastuzumab und Ustekinumab. Neue Generika umfassten die Wirkstoffe Azacitidin, Dabigatran, Dapagliflozin, Degarelix, Ibuprofen, Lacosamid, Paclitaxel, Pomalidomid, Sitagliptin/Metformin, Sugammadex und Tolvaptan.

Was waren Highlights im Jahr 2023?

Mit mehr als der Hälfte der Neuzulassungen entfiel das Gros der neuen Arzneimittel mal wieder auf die Hämatologie/Onkologie. Nach den vielen Neuzulassungen rund um Corona in den vergangenen Jahren hat sich auch bei den Infektionskrankheiten wieder etwas getan: Mit Arexvy (GSK) und Abrysvo (Pfizer) stehen zwei Impfstoffe zur Vorbeugung von Erkrankungen durch das Respiratorische Synzytial-Virus (RSV) zur Verfügung.

Mit Etranacogen dezaparvovec wurde die erste Gentherapie zur Behandlung von schwerer und mittelschwerer Hämophilie B zugelassen. Außerdem befindet sich mit Exagamglogen autotemcel (Casgevy, Vertex) die erste Gentherapie zur Behandlung transfusionsabhängiger β-Thalassämie und schwerer Sichelzellenanämie mit wiederkehrenden vasookklusiven Krisen kurz vor der Zulassung durch die Europäische Kommission.

Die Neuzulassungen im Einzelnen

Orphan-Drugs sind mit Sternchen (*) gekennzeichnet.

Blutbildendes und Immunsystem

  • Etranacogen dezaparvovec (Hemgenix, CSL Behring) als erste Gentherapie zur Behandlung von schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (*)
  • Momelotinib (Omjjara, GSK) zur Behandlung krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptomen bei erwachsenen Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Anämie bei primärer Myelofibrose, Post-Polyzythämia-vera-Myelofibrose oder Post-essenzieller Thrombozythämie-Myelofibrose (*)

Endokrine, Ernährungs- und Stoffwechselkrankheiten

  • Cipaglucosidase alfa (Pombiliti, Amicus Therapeutics) zur Behandlung der Glykogenspeicherkrankheit Typ II (Morbus Pompe) (*)
  • Palopegteriparatid (Yorvipath, Ascendis) als Parathormon-Ersatztherapie für Erwachsene mit chronischem Hypoparathyreoidismus (*)
  • Pegunigalsidase alfa (Elfabrio, Chiesi) zur Behandlung bei Morbus Fabry (*)
  • Pegzilarginase (Loargys, Immedica) zur Behandlung von Arginase-1-Mangel (Hyperargininämie) (*)

Gutartige Neubildungen

  • Sirolimus (Hyftor, Plusultra) für die Behandlung von Angiofibromen im Gesicht im Zusammenhang mit einem tuberösen Sklerose-Komplex (*)

Hämatologie/Onkologie

  • Crisantaspase (Enrylaze, Jazz Pharmaceuticals) bei akuter lymphoblastischer Leukämie und lymphoblastischem Lymphom
  • Dabrafenib (Finlee, Novartis) zur Gliom-Behandlung (*)
  • Decitabin/Cedazuridin (Inaqovi, Otsuka) bei neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie (AML)
  • Elacestrant (Orserdu, Stemline Therapeutics) bei Estrogenrezeptor-positivem, HER2-negativem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Brustkrebs mit aktivierender ESR1-Mutation
  • Elranatamab (Elrexfio, Pfizer) für die Behandlung des rezidivierten/refraktären multiplen Myeloms (*)
  • Epcoritamab (Tepkinly, AbbVie) zur Behandlung bei rezidiviertem/refraktärem diffus großzelligen B-Zelllymphom (DLBCL) (*)
  • Futibatinib (Lytgobi, Taiho) bei Cholangiokarzinom mit einer Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor-2(FGFR2)-Fusion oder FGFR2-Rearrangement (*)
  • Glofitamab (Columvi, Roche) bei rezidiviertem/refraktärem DLBCL
  • Ioncastuximab Tesirin (Zynlonta, ADC Therapeutics) zur Behandlung von Erwachsenen mit rezidiviertem/refraktärem DLBCL oder hochgradigem B-Zell-Lymphom (*)
  • Ivosidenib (Tidhesco, Servier) bei neu diagnostizierter AML oder lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom mit einer IDH1-R132-Mutation (*)
  • Natriumthiosulfat (Pedmarqsi, Fennec Pharmaceuticals) zur Prävention einer durch Cisplatin-Chemotherapie induzierten Ototoxizität bei Patienten im Alter von 1 Monat bis < 18 Jahren mit lokalisierten, nicht metastasierten, soliden Tumoren
  • Niraparib/Abirateronacetat (Akeega, Janssen-Cilag) bei kastrationsresistentem Prostatakarzinom und BRCA1/2-Mutationen
  • Pirtobrutinib (Jaypirca, Eli Lilly) bei Mantelzelllymphom (*)
  • Quizartinib (Vanflyta, Daiichi Sankyo) bei neu diagnostizierter AML (*)
  • Talquetamab (Talvey, Janssen-Cilag) bei rezidiviertem und refraktärem multiplem Myelom (*)
  • Tislelizumab (Tevimbra, Novartis) zur Behandlung von Plattenepithelkarzinomen des Ösophagus (*)
  • Tremelimumab (AstraZeneca) zur Behandlung von metastasiertem nichtkleinzelligem Lungenkrebs (Tremelimumab AstraZeneca) oder Leberkrebs (Imjudo), jeweils in Kombination mit Durvalumab und Platin-basierter Chemotherapie

Haut/Unterhaut

  • Deucravacitinib (Sotyktu, BMS) für Erwachsene mit moderater bis schwerer Plaque-Psoriasis
  • Lebrikizumab (Ebglyss, Almirall) zur Behandlung mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis
  • Ritlecitinib (Litfulo, Pfizer) für die Behandlung von schwerer Alopecia areata
  • Ruxolitinib (Opzelura, Incyte) zur topischen Behandlung von nichtsegmentaler Vitiligo mit Beteiligung des Gesichts
  • Spesolimab (Spevigo, Boehringer Ingelheim) als Monotherapie zur Behandlung von Schüben bei erwachsenen Patienten mit generalisierter pustulöser Psoriasis

Infektionskrankheiten

  • Cabotegravir (Apretude, ViiV Healthcare) zur Präexpositionsprophylaxe von HIV-1-Infektionen
  • COVID-19-Vakzine (Bimervax, Hipra Human Health) zur Immunisierung gegen COVID-19 durch SARS-CoV-2
  • RSV-Vakzine (Abrysvo, Pfizer) zur Prävention von Erkrankungen der unteren Atemwege durch das Respiratorische Synzytial-Virus (RSV)
  • RSV-Vakzine (Arexvy, GSK) zur Prävention von Erkrankungen der unteren Atemwege durch RSV
  • Zoonotischer Influenza-Impfstoff (Zoonotic Influenza Vaccine Seqirus, Seqirus) zur aktiven Immunisierung gegen den H5N1-Subtyp des Influenza-A-Virus

Kreislaufsystem

  • Mavacamten (Camzyos, BMS) bei symptomatischer hypertropher obstruktiver Kardiomyopathie

Muskel-Skelett-System und Bindegewebe

  • Abaloparatid (Eladynos, Radius Health) zur Behandlung von Osteoporose bei postmenopausalen Frauen mit erhöhtem Frakturrisiko

Nervensystem

  • Atogepant (Aquipta, AbbVie) zur Migräneprophylaxe
  • Ganaxolon (Ztalmy, Marinus Pharmaceuticals) zur Zusatzbehandlung von epileptischen Anfällen im Zusammenhang mit einer CDKL5-Mangelerkrankung (*)
  • Ublituximab (Briumvi, Propharma) bei schubförmiger multipler Sklerose
  • Vamorolon (Agamree, Santhera) zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie bei Patienten ab 4 Jahren (*)
  • Zilucoplan (Zilbrysq, UCB) als Add-on bei generalisierter Myasthenia gravis (Anti-Acetylcholin-Rezeptor-Antikörper-positiv) (*)

Urogenitalsystem

  • Fezolinetant (Veoza, Astellas) zur Behandlung mittelschwerer bis schwerer vasomotorischer Symptome (VMS) im Zusammenhang mit der Menopause
  • Vadadustat (Vafseo, Akebia) zur Behandlung der symptomatischen Anämie im Zusammenhang mit einer chronischen Nierenerkrankung bei Erwachsenen unter chronischer Erhaltungsdialyse

Verdauungssystem

  • Mirikizumab (Omvoh, Eli Lilly) bei mittelschwerer bis schwerer aktiver Colitis ulcerosa

Sonstiges

  • Gadopiclenol (Elucirem, Guerbet und Vueway, Bracco Imaging) für die Kontrastmittel-verstärkte Magnetresonanztomographie (Gehirn, Wirbelsäule und damit verbundenen Geweben des Zentralnervensystems, Leber, Niere, Bauchspeicheldrüse, Brust, Lunge, Prostata und Bewegungsapparat)
  • Gefapixant (Lyfnua, MSD) bei chronisch refraktärem Husten oder nicht geklärtem chronischem Husten
  • Gozetotid (Locametz, Novartis) für den Nachweis von prostataspezifischen Membranantigen (PSMA)-positiven Läsionen mittels Positronen-Emissions-Tomographie (PET) bei Erwachsenen
  • Piflufolastat (18F) (Pylclari, Curium Pet) für diagnostische Zwecke zum Nachweis von PSMA-positiven Läsionen mittels Positronenemissionstomographie
  • Tabelecleucel (Ebvallo, Atara Biotherapeutics) zur Behandlung von Patienten ab zwei Jahren, bei denen infolge der Immunsuppression nach einer soliden Organtransplantation oder Knochenmarktransplantation eine rezidivierende oder refraktäre Epstein-Barr-Virus-positive, posttransplantäre lymphoproliferative Erkrankung auftritt (*)

Zulassung für Anfang 2024 zu erwarten

Für einige weitere Arzneimittel hat der CHMP das positive Votum bis Ende 2023 ausgesprochen, die Entscheidung der Europäischen Kommission stand bei Redaktionsschluss jedoch noch aus:

  • Etrasimod (Velsipity, Pfizer) zur Behandlung bei moderater bis schwerer aktiver Colitis ulcerosa
  • Exagamglogen autotemcel (Casgevy, Vertex) zur Behandlung transfusionsabhängiger β-Thalassämie und schwerer Sichelzellenanämie mit wiederkehrenden vasookklusiven Krisen
  • Omaveloxolon (Skyclarys, Reata) zur Behandlung der Friedreich-Ataxie, einer seltenen neurologischen Erkrankung, bei Patienten ab 16 Jahren (*)
  • Rezafungin (Rezzayo, Mundipharma) zur Behandlung der invasiven Candidiasis (*)
  • Rozanolixizumab (Rystiggo, UCB) zur Standardtherapie bei generalisierter Myasthenia gravis bei erwachsenen Patienten, die Antikörper gegen den Acetylcholin-Rezeptor (AChR) oder die muskelspezifische Tyrosinkinase (MuSK) aufweisen (*)
  • Trametinib (Spexotras, Novartis) zur Behandlung von Gliomen bei pädiatrischen Patienten ab 1 Jahr (*)

Zur Nutzung außerhalb der EU wurden zudem Arpraziquantel (Arpraziquantel, Merck) gegen Bilharziose bei Kindern und Fexinidazol (Fexinidazole Winthrop, Sanofi) zur Behandlung der afrikanischen Schlafkrankheit (Trypanosomiasis) zur Zulassung empfohlen.

Zulassungerweiterungen

Zulassungserweiterungen gab es für folgende Arzneimittel (alphabetisch sortiert):

Alirocumab (Praluent, Sanofi), Avapritinib (Ayvakyt, Blueprint) (*), Baricitinib (Olumiant, Eli Lilly), Bezlotoxumab (Zinplava, MSD), Bimekizumab (Bimzelx, UCB), Brentuximab Vedotin (Adcetris, Takeda Pharma), Casirivimab/Imdevimab (Ronapreve, Roche), Cemiplimab (Libtayo, Regeneron), COVID-19-mRNA-Vakzine (Comirnaty, BioNTech und Spikevax, Moderna), Darolutamid (Nubeqa, Bayer), Dostarlimab (Jemperli, GSK), Dulaglutid (Trulicity, Eli Lilly), Dupilumab (Dupixent, Sanofi), Durvalumab (Imfinzi, AstraZeneca), Eculizumab (Soliris, Alexion) (*), Elasomeran (Spikevax, Moderna), Empagliflozin (Jardiance, Boehringer Ingelheim), Evinacumab (Evkeeza, Ultragenyx), humanes Fibrinogen/humanes Thrombin (VeraSeal, Grifols und TachoSil, Corza), humanes normales Immunoglobulin (HyQvia, Baxalta), Influenza-Vakzine (Fluad Tetra, Seqirus), Ipilimumab (Yervoy, BMS), Ivacaftor (Kalydeco, Vertex Pharmaceuticals), Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio, Vertex Pharmaceuticals), Lanadelumab (Takhzyro, Takeda), Letermovir (Prevymis, MSD) (*), Lisocabtagen maraleucel (Breyanzi, BMS), Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi, Vertex), Luspatercept (Reblozyl, BMS), Melphalanflufenamid (Pepaxti, Oncopeptides), Methotrexat (Nordimet, Nordic), Methoxypolyethylenglykol-Epoetin beta (Mircera, Roche), Nivolumab (Opdivo, BMS), Nonacog beta pegol (Refixia, Novo Nordisk), Odevixibat (Bylvay, Albireo) (*), Oritavancin (Tenkasi, Menarini), Patiromer (Veltassa, Vifor), Pembrolizumab (Keytruda, MSD), Pirfenidon (Esbriet, Roche), Pitolisant (Wakix, Bioprojet), Proteolytische Enzyme aus Bromelain (NexoBrid, MediWound), Ravulizumab (Ultomiris, Alexion), Ebola-Zaire-Impfstoff (Ervebo, Merck), Relugolix/Estradiol/Norethisteronacetat (Ryeqo, Gedeon Richter), Remimazolam (Byfavo, Paion Deutschland), Riociguat (Adempas, Bayer), Risdiplam (Evrysdi, Roche) (*), Rucaparib (Rubraca, Zr Pharma), Sacituzumab Govitecan (Trodelvy, Gilead), Sacubitril /Valsartan (Entresto und Neparvis, Novartis), Secukinumab (Cosentyx, Novartis), Semaglutid (Wegovy, Novo Nordisk), Somapacitan (Sogroya, Novo Nordisk) (*), Talazoparib (Talzenna, Pfizer), Teduglutid (Revestive, Takeda) (*), Tenecteplase (Metalyse, Boehringer Ingelheim), Tenofovir Alafenamid (Vemlidy, Gilead), Tirzepatid (Mounjaro, Eli Lilly), Trastuzumab Deruxtecan (Enhertu, Daiichi Sankyo), Tremelimumab (Imjudo, AstraZeneca), Treosulfan (Trecondi, medac), Trifluridin/Tipiracil (Lonsurf, Servier), Upadacitinib (Rinvoq, AbbVie), Vonicog alfa (Veyvondi, Baxalta Innovations), Vosoritid (Voxzogo, BioMarin), Zanubrutinib (Brukinsa, BeiGene)

Von der Zulassungsempfehlung des CHMP bis zur endgültigen Entscheidung der Europäischen Kommission sowie der Publikation des abschließenden Berichts (European public assessment report, EPAR) vergehen in der Regel einige Wochen, sodass die Anzahl der tatsächlich erfolgten EU-Zulassungen in einem Jahr nicht mit der Anzahl der Zulassungsempfehlungen übereinstimmen muss.

Keine Gewähr auf Vollständigkeit.

Quellen

Veröffentlicht von majachrist

Diplom-Biologin. Hat in Braunschweig und Heidelberg Biologie studiert und in Düsseldorf promoviert. Praktikum im Springer Medizin Verlag, dann freie Medizinjournalistin und Online-Redakteurin beim Krebsinformationsdienst, DKFZ. Seit 2015 Redakteurin für die medizinisch-pharmazeutischen Zeitschriftentitel.