Laut aktueller Daten kann Edaravon bei ALS-Patienten das Gesamtüberleben verbessern. Aktuell ist der Wirkstoff in Deutschland jedoch nicht uneingeschränkt verfügbar.
Wenig Therapieoptionen bei ALS
Die amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist die häufigste Motoneuronerkrankung des Erwachsenenalters. Sie ist eine neurodegenerative, meistens rasch fortschreitende Erkrankung. Symptome sind unter anderem spastische Lähmungen sowie Paresen und Muskelschwund, einhergehend mit Gang-, Sprech- und Schluckstörungen.
In Deutschland ist seit einigen Jahren zur Verlängerung der Lebenserwartung oder zur Hinauszögerung der Zeit bis zum Einsatz der mechanischen Beatmung der Wirkstoff Riluzol zugelassen. Überdies ist unter anderem in den USA und Japan Edaravon verfügbar. Dies ist ein antioxidativer und neuroprotektiver Wirkstoff, der genaue Wirkmechanismus ist jedoch unbekannt.
Der Antrag auf Zulassung bei der EMA wurde zurückgezogen, nachdem diese sich ablehnend geäußert hatte, weil die Zulassungsstudie nicht den geforderten Kriterien entsprach (z.B. fehlten Daten zum Überleben und die Studiendauer war laut CHMP zu kurz) (PDF).
Laut aktuell veröffentlichter Real-World-Daten kann der intravenös verabreichte Wirkstoff das Gesamtüberleben verlängern.
Real-World-Daten zeigen Vorteil von Edaravon
In einer retrospektiven vergleichenden Analyse wurde Edaravon bei ALS-Patienten untersucht. Dazu wurden 318 ALS-Patienten unter Edaravon-Therapie mit 318 gematchten Kontrollen verglichen. In beiden Gruppen nahmen mit Riluzol vorbehandelte Patienten teil (insgesamt 204). Diese Vortherapie sowie weitere Faktoren (z.B. Geschlecht, Krankheitsdauer, Alter, Beatmung) wurden für das Matching berücksichtigt.
Zum Stichtag (31. März 2021) waren 155 Patienten (48,7%) unter Edaravon verstorben und 196 der Kontrollen (61,6%). Das mediane Gesamtüberleben betrug 29,5 Monate versus 23,5 Monate. Das Sterberisiko war unter Edaravon 27% niedriger als bei den Kontroll-Patienten (Hazard-Ratio 0,73; p=0,005).
Verfügbarkeit in Deutschland
In Deutschland ist der Wirkstoff nur noch im Rahmen von klinischen Studien verfügbar. Aktuell wird er unter anderem auch unter Beteiligung deutscher und anderer europäischer Studienzentren in einer oralen Darreichungsform getestet.
Quelle
Rix Brooks B, et al. Intravenous edaravone treatment in ALS and survival: An exploratory, retrospective, administrative claims analysis. eClinicalMedicine 2022;52:101590.
