Um Erkenntnisse über Arzneimittel und Therapien zu gewinnen, braucht es klinische Studien. Diese wiederum benötigen geeignete Teilnehmer. Was gilt es zu beachten, wenn man an solch einem Projekt mitwirken möchte?
Arten von Studien
Grundlegende Informationen zu klinischen Studien stellte Priv.-Doz. Dr. med. Akin Atmaca, Chefarzt der Klinik für Thoraxonkologie, Frankfurt, in einer Online-Veranstaltung vor. Demnach ist eine Studie nach dem Medizinforschungsgesetz definiert als eine klinische Untersuchung am Menschen, die das Ziel hat, die Wirksamkeit, Nebenwirkungen oder Pharmakokinetik von Arzneimitteln oder Medizinprodukten zu untersuchen.
Das Design solcher Studien kann sehr unterschiedlich sein. Daher steht zu Anfang die Frage: Um was für eine Art Studie handelt sich eigentlich? Ist sie offen/verblindet, randomisiert/einarmig, industriell/akademisch, eine Beobachtungsstudie/nichtinterventionelle Studie, der Ansatz standardmäßig/experimentell? Studien zum sogenannten compassionate use behandeln beispielsweise noch nicht zugelassene Wirkstoffe oder bereits zugelassene für eine neue Indikation.
Die vier Phasen
Medikamentenstudien werden in vier Phasen aufgeteilt:
- Phase-I untersucht zum ersten Mal einen neuen Wirkstoff am Menschen, der bislang nur im Labor oder im Tiermodell getestet wurde. Die Studie dient der Bewertung von Sicherheit und Verträglichkeit sowie der Dosisfindung anhand verschiedener Dosisstufen und gegebenenfalls einer Dosiseskalation zur Definition der maximal tolerablen Dosis.
- Phase-II nimmt anschließend ergänzend den Aspekt der Wirksamkeit in den Fokus. Um die Effektivität eines Wirkstoffs zu beurteilen, sind diese Studien in der Regel zwei- oder mehrarmig.
- Phase-III bildet die Grundlage für den Zulassungsantrag für neue Arzneimittel und besteht meist aus dem Vergleich zweier Therapiearten in Bezug auf Wirksamkeit und Verträglichkeit. Hier ist oft ein Placebo-Arm involviert, die Teilnehmer fast immer randomisiert.
- Phase IV erfolgt nach der Zulassung und hat das Ziel, (seltene) Nebenwirkungen zu ermitteln. In diesen Studien ist das Patientenkollektiv breiter angelegt, die Anwendung ist näher an der Versorgungsrealität orientiert.
Regularien und Einschränkungen
Die Durchführung von klinischen Studien unterliegt strengen Genehmigungen. Neben den zuständigen Arzneimittelbehörden wie der EMA, der Ethik-Kommission und Bundesbehörden wie dem BfArm haben auch die durchführenden Kliniken und Behandlungszentren eigene Vorgaben. Hinzu kommen überwachende Audits durch Industrie oder Behörden sowie Versicherungen. Atmaca bedauerte, dass die starken Regularien hierzulande oft dazu führten, dass Deutschland oft das Nachsehen bei klinischen Studien habe. Bis hier die erforderlichen Voraussetzungen erfüllt seien, seien viele Studien bereits durch andere Länder „besetzt“.
Soll ich teilnehmen?
Für wen eine Studienteilnahme zu empfehlen ist, ist nicht pauschal zu beantworten, sagte der Referent aus dem Universitären Centrum für Tumorerkrankungen (UCT) Frankfurt-Marburg.
Wer die Teilnahme an einer klinischen Studie in Erwägung zieht, sollte sich folgende Fragen stellen:
- Wie etabliert und verträglich ist die Standardtherapie für meine Erkrankung?
- Habe ich alle Standardtherapien ausgeschöpft?
- Welche anderen Therapiealternativen gibt es noch?
- Wie ist meine Prognose?
- Welchen Therapiedruck habe ich?
- Wie fit bin ich?
- Bin ich bereit, weite Wege und Belastungen auf mich zu nehmen?
Zusätzlich helfen detaillierte Informationen zur Studie bei der Entscheidung. Wie lautet die Zielsetzung oder Fragestellung? Gibt es bereits Daten über Wirksamkeit und/oder Nebenwirkungen und wie sehen diese aus? Wie lange läuft die Studie: Ist sie bereits gestartet und wie lange soll sie dauern? Wie oft müsste ich wohin kommen? Welche Untersuchungen werden wie oft gemacht?
Pro und Contra
Mit jeder Studie sind Vorteile und Risiken verbunden. Positiv sind die enge Überwachung, insbesondere von möglichen Nebenwirkungen, und die intensive medizinische Betreuung sowie die kostenlose Bereitstellung der Arzneimittel. Zusätzliche finanzielle Entschädigungen werden zumindest am UCT bis auf anfallende Fahrtkosten aus ethischen Gründen nicht gezahlt. An anderen Zentren ist eine Aufwandsentschädigung dagegen vorgesehen. Je nach Erkrankung ist die Studienmedikation möglicherweise eine lohnenswerte, eventuell effektivere oder nebenwirkungsärmere beziehungsweise früher verfügbare Therapieoption nach dem neuesten internationalen Stand.
Allerdings muss nicht jedes neue Arzneimittel eine bessere Behandlung als die bisher bestehenden Optionen darstellen. Neue Therapien können bisher unbekannte Risiken mit sich bringen oder eine geringere Wirksamkeit aufweisen. Zudem erfahren Teilnehmer nicht, ob sie in einer Verum- oder in einer Placebo-Gruppe sind. Hier hilft es nachzufragen, ob der Kontroll-Arm dem aktuellen Behandlungsstandard entspricht. Industriestudien sowie auch viele akademische Studien sind durch die Pharmaindustrie finanziert beziehungsweise indirekt durch sie über Fonds unterstützt, was eine gewisse Beeinflussung mit sich zieht. Die Entwicklung neuer Therapien geschieht natürlich aus ökonomischem Interesse seitens der Pharmaunternehmen.
Wo finde ich geeignete Studien?
Ansprechpartner sind behandelnde Ärzte, Organ- und Behandlungszentren sowie Patientenportale. Darüber hinaus gibt es Informationen auf (Klinik-)Websites und bei privaten Anbietern. Informationen zu Krebs-Studien gibt es in Studienregistern, beispielsweise des Universitären Centrum für Tumorerkrankungen (UCT) Frankfurt-Marburg oder des Deutschen Konsortiums für Translationale Krebsforschung (DKTK) sowie allgemein bei der National Library of Medicine (NIH).
Bevor Patienten zu Studienteilnehmer werden, stehen Eignungsuntersuchungen (Screening) und Anamnese auf dem Plan, um die Teilnahmevoraussetzungen zu prüfen. Geeignete Kandidaten erhalten ausführliche Informationen vom Prüfarzt. Mit ihm werden auch die zu unterzeichnende umfangreiche Einverständniserklärung besprochen und etwaige Fragen geklärt. Maximal nach vier Wochen startet dann in der Regel die Studie. Im Übrigen ist es jederzeit möglich, eine Studienteilnahme ohne Angabe von Gründen zu beenden, ohne Nachteile einzugehen. An mehreren Studien parallel teilzunehmen, ist wegen der potenziellen gegenseitigen Beeinflussung nicht sinnvoll und fällt meist unter die Ausschlusskriterien.
Quelle
Priv.-Doz. Dr. med. Akin Atmaca, Frankfurt. Teilnahme an einer klinischen Studie: Was bei der Entscheidung hilft. Online-Informationsveranstaltung am 10. Juni 2025.
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